Progress riċenti fl-Iżvilupp ta 'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) għal Persuni b'emofilja severa jew Moderatament Severa B

Progress riċenti fl-Iżvilupp ta 'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) għal Persuni b'emofilja severa jew Moderatament Severa B
Punti ewlenin mis-Samit Virtwali WFH 2020

Progress riċenti fl-Iżvilupp ta 'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) għal Persuni b'emofilja severa jew Moderatament Severa B

Steven W. Pipe,1 Wolfgang Miesbach,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 Nigel S. Key,10 Susan Lattimore,11 Michael Recht,12 Esteban Gomez,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K. Sawyer,12 Robert Gut,12 Frank WG Leebeek15

1Università ta ’Michigan, Ann Arbor, l-Istati Uniti

2Sptar Universitarju ta ’Frankfurt, Frankfurt, il-Ġermanja

3Università ta ’California f’San Diego, San Diego, l-Istati Uniti

4Università ta ’Davis f’Kalifornja, Sacramento, l-Istati Uniti

5Ċentru Mediku Universitarju ta ’Groningen, Groningen, l-Olanda

6Ċentru Akkademiku Mediku, Amsterdam, l-Olanda

7Rigshospitalet, Kopenħagen, id-Danimarka

8Vivantes Klinikum, Berlin, il-Ġermanja

9Ċentru Mediku Universitarju, Utrecht, l-Olanda

10Università ta ’North Carolina, Chapel Hill, l-Istati Uniti

11Oregon Health & Science University, Portland, l-Istati Uniti

12uniQure biopharma BV, Lexington, MA, USA

13Phoenix Children Hospital, Phoenix USA

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, l-Italja

15Ċentru Mediku tal-Università Erasmus, Rotterdam, l-Olanda

Punti Ewlenin tad-Dejta

Din id-dijagramma tiġbor fil-qosor id-disinn għal studji li ttestjaw kemm AMT-060 kif ukoll AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). Iż-żewġ studji inkludew irġiel b'emofilja B u FIX livelli ≤ 2%. Is-severità klinika kienet ibbażata fuq profilassi FIX jew ≥ 4 fsada / sena jew artropatija emofilika. Għalkemm il-preżenza ta ’NAAV AAV5 kienet kriterju ta’ esklużjoni għall-provi AMT-060, 3 parteċipanti fil-koorti ta ’doża baxxa nstabu li kellhom titers li jinstabu qabel il-bidu tad-dożaġġ, mingħajr impatt fuq is-sigurtà jew l-effikaċja. B'riżultat ta 'dan, il-preżenza ta' NAAV AAV5 ma kinitx kriterju ta 'esklużjoni għall-provi AMT-061. AMT-060 ġie ttestjat f'żewġ dożi u AMT-2 ġie ttestjat bl-ogħla waħda miż-061 dożi.

Il-pazjenti fid-doża baxxa u l-koorti ta 'doża għolja wrew żidiet sostnuti fid-doża, sostnuta fid-doża ta' FIX għal 4 snin, b'medja ta '5% għall-grupp ta' doża baxxa u 7.5% għall-grupp ta 'doża għolja. Il-pazjenti wrew ukoll tnaqqis sostnut fl-użu tal-FIX. Mid-disa 'parteċipanti li jużaw profilassi FIX fid-dħul ta' l-istudju, 9 ma kinux profilassi b'FIX fl-aħħar segwitu.

Pazjenti kkurati b'infużjoni waħda ta 'AMT-061 urew żidiet sostnuti fil-livelli ta' attività FIX għal 52 ġimgħa. Il-livell medju ta ’attività FIX għat-3 parteċipanti wara sena ta’ segwitu kien fil-medda funzjonalment kurattiva ta ’1%. It-41 parteċipanti kollha wkoll esperjenzaw tnaqqis fl-użu tal-FIX u waqqfu l-użu ta ’rutina tal-profilassi.

KONTENUT RELATAT