L-Ewwel Studju tat-Terapija tal-Ġeni fil-Bniedem tat-Teknoloġija tal-Vettur tal-Kapsid AAVhu37 f'Emofilja A severa - BAY 2599023 għandu Eliġibilità Wiesgħa tal-Pazjent u Espressjoni Stabbli u Sostenuta fit-Tul ta 'FVIII

05 Diċembru 2020

Punti Ewlenin Mit-62 Laqgħa u Espożizzjoni Annwali tal-ASH

L-Ewwel Studju tat-Terapija tal-Ġeni fil-Bniedem tat-Teknoloġija tal-Vettur tal-Kapsid AAVhu37 f'Emofilja A severa - BAY 2599023 għandu Eliġibilità Wiesgħa tal-Pazjent u Espressjoni Stabbli u Sostenuta fit-Tul ta 'FVIII

ABSTRATT REVIŻJONI

Steven W. Pipe, MD¹, Francesca Ferrante, MD², Muriel Reis³, Sara Wiegmann⁴, Claudia Lange⁵, Manuela Braun⁵, u Lisa A. Michaels⁶

¹Dipartimenti tal-Pedjatrija u l-Patoloġija, Università ta 'Michigan, Ann Arbor, MI

²Bayer, Basel, l-Isvizzera

³Bayer, Sao Paulo, il-Brażil

⁴Bayer, Wuppertal, il-Ġermanja

⁵Bayer, Berlin, il-Ġermanja

⁶Bayer, Whippany, NJ

Fi fażi 1/2 kontinwa, open-label, studju ta ’konstatazzjoni tad-doża, pazjenti eliġibbli ġew irreġistrati b’mod sekwenzjali fi tliet koorti ta’ dożi (0.5, 1, u 2 x 1013 gc / kg) biex jirċievu infużjoni waħda ġol-vini ta ’BAY 2599023, b’minimu ta ’żewġ pazjenti kull doża. Il-pazjenti jiġu segwiti għal total ta '5 snin biex jevalwaw is-sigurtà u l-effikaċja.

Din iċ-ċifra tiġbor fil-qosor ir-rispons FVIII (billi tuża l-analiżi kromoġenika) għal pazjenti li jirċievu infużjoni waħda ta 'BAY 2599023 sal-qtugħ tad-dejta tas-26 ta' Ottubru 2020. Is-6 pazjent iddożati fit-3 koorti wrew espressjoni FVIII sostnuta u dipendenti fuq id-doża 'l fuq minn 40 –80 ġimgħa ta 'segwitu.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Preżentat minn Barbara A. Konkle, MD

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Preżentat minn Steven W. Pipe, MD

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Preżentat minn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

X'qed tfittex?

Tags Popular

Briefings tal-Konferenzi

Punti Ewlenin Mit-62 Laqgħa u Espożizzjoni Annwali tal-ASH

L-Ewwel Studju tat-Terapija tal-Ġeni fil-Bniedem tat-Teknoloġija tal-Vettur tal-Kapsid AAVhu37 f'Emofilja A severa - BAY 2599023 għandu Eliġibilità Wiesgħa tal-Pazjent u Espressjoni Stabbli u Sostenuta fit-Tul ta 'FVIII

Punti Ewlenin tad-Dejta

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Tħassib Komuni fit-Terapija tal-Ġeni

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Sostituzzjoni tal-Fattur għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Strateġiji u Miri oħra

Podcasts tat-Terapija tal-Ġeni

X'Għandek Tikkunsidra issa Ċentri ta 'Trattament ta' Emofilja bi Preparazzjoni għad-Disponibbiltà Antiċipata ta 'Terapija Ġene?

Interpretazzjoni tad-Dożi tal-Ħruġ fil-Provi Kliniċi tal-Ġeni tal-Emofilja Terapija

Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja f'pazjenti bi storja ta 'inibituri

Kejl tal-Laboratorju ta 'Prodotti ta' Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja / Attività tal-Fatturi

Trasferiment tal-Ġene medjat mill-Virus Adeno-Assoċjat (AAV): Għaliex hi din l-Istrateġija Predominanti għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja?

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

Monitoraġġ fit-Term Wara t-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja

Punti ewlenin mill-15-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji ta 'Ġdid u Trasferiment ta' Ġeni għall-Emofilja

Utent super

dwar

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.