Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX), Vettur Imtejjeb għat-Trasferiment tal-Ġeni f'Adulti b'Hemofilja B Severa jew Moderata-Severa: Dejta ta 'sentejn minn Prova ta' Fażi 2b

05 Diċembru 2020

Punti Ewlenin Mit-62 Laqgħa u Espożizzjoni Annwali tal-ASH

Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX), Vettur Imtejjeb għat-Trasferiment tal-Ġeni f'Adulti b'Hemofilja B Severa jew Moderata-Severa: Dejta ta 'sentejn minn Prova ta' Fażi 2b

ABSTRATT REVIŻJONI

Annette von Drygalski, MD, Pharm D¹, Adam Giermasz, MD, PhD², Giancarlo Castaman, MD³, Nigel S. Key, MD^4,5, Susan U. Lattimore, RN⁶, Frank WG Leebeek, MD, PhD⁷, Wolfgang A. Miesbach, MD⁸, Michael Recht, MD, PhD⁹, Esteban Gomez, MD¹⁰, Robert Gut, MD, PhD¹¹, u Steven W. Pipe, MD¹²

¹Dipartiment tal-Mediċina, Diviżjoni tal-Ematoloġija / Onkoloġija, UC San Diego Health, San Diego, CA

²Università ta 'California Davis, Sacramento, CA

³Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, l-Italja

⁴Università ta 'North Carolina f'Chapel Hill, Chapel Hill, NC

⁵Diviżjoni tal-Ematoloġija, Università ta 'North Carolina f'Chapel Hill, Chapel Hill, NC

⁶Oregon Health & Science University, Portland, OR

⁷Ċentru Mediku tal-Università Erasmus, Rotterdam, l-Olanda

⁸Ċentru tal-Emofilja, Sptar Universitarju Frankfurt, Frankfurt, il-Ġermanja

⁹Oregon Health and Science University, Portland, OR

¹⁰Isptar tat-Tfal ta 'Phoenix, Phoenix, AZ

¹¹uniQure Inc, Lexington, MA

¹²Università ta 'Michigan, Ann Arbor, MI

Punti Ewlenin tad-Dejta

AMT-061 FAŻI 2B DISINN TA 'STUDJU
IFFISSA ATTIVITÀ SOSTENUTA FIS-SENA 2 POST-INFUŻJONI

Il-prova klinika tal-fażi 2B għall-AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) kienet iddisinjata bħala studju open-label, driegħ wieħed. Doża waħda ta 'AAV5-Padova hFIX ġiet infuża fi 3 parteċipanti f'doża ta' 2x10¹³ gc / kg. Il-punt aħħari primarju kien attività FIX f'6 ġimgħat, u t-tul ta 'segwitu kien ta' 5 snin. Antikorpi newtralizzanti eżistenti għal AAV5 ma kinux kriterju ta 'esklużjoni.

L-endpoint primarju ta 'attività FIX ≥ 5% wara 6 ġimgħat wara l-infużjoni nkiseb fit-3 parteċipanti kollha. L-attività FIX medja għal sentejn kienet 2%, u l-attività FIX kienet stabbli minn sena 44.2 sa sena 1. Fuq sentejn, 2 jew 2 parteċipanti ma kellhom l-ebda fsada jew użu ta 'konċentrat FIX. It-tielet parteċipant kellu 2 infużjonijiet ta 'terapija ta' sostituzzjoni FIX għal 3 fsada suspettata u 2 ikkonfermata.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Preżentat minn Barbara A. Konkle, MD

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Preżentat minn Steven W. Pipe, MD

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Preżentat minn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

X'qed tfittex?

Tags Popular

Briefings tal-Konferenzi

Punti Ewlenin Mit-62 Laqgħa u Espożizzjoni Annwali tal-ASH

Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX), Vettur Imtejjeb għat-Trasferiment tal-Ġeni f'Adulti b'Hemofilja B Severa jew Moderata-Severa: Dejta ta 'sentejn minn Prova ta' Fażi 2b

Punti Ewlenin tad-Dejta

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Tħassib Komuni fit-Terapija tal-Ġeni

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Sostituzzjoni tal-Fattur għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Strateġiji u Miri oħra

Podcasts tat-Terapija tal-Ġeni

X'Għandek Tikkunsidra issa Ċentri ta 'Trattament ta' Emofilja bi Preparazzjoni għad-Disponibbiltà Antiċipata ta 'Terapija Ġene?

Interpretazzjoni tad-Dożi tal-Ħruġ fil-Provi Kliniċi tal-Ġeni tal-Emofilja Terapija

Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja f'pazjenti bi storja ta 'inibituri

Kejl tal-Laboratorju ta 'Prodotti ta' Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja / Attività tal-Fatturi

Trasferiment tal-Ġene medjat mill-Virus Adeno-Assoċjat (AAV): Għaliex hi din l-Istrateġija Predominanti għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja?

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

Monitoraġġ fit-Term Wara t-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja

Punti ewlenin mill-15-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji ta 'Ġdid u Trasferiment ta' Ġeni għall-Emofilja

Utent super

dwar

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.