Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Punti ewlenin mill-Kungress ISTH 2021

Riżultati Kliniċi f'Adulti bl-Emofilja B Bi u Mingħajr Antikorpi Newtralizzanti Pre-eżistenti għal AAV5: Dejta ta '6 Xahar Mill-Fażi 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Prova tat-Terapija tal-Ġeni

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, Ċavetta NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, Pajp SW8, Investigaturi HOPE-B

1Ċentru Mediku tal-Università Erasmus, Rotterdam, l-Olanda

2Sptar Universitarju ta ’Frankfurt, Frankfurt, il-Ġermanja

3Oregon Health & Science University, Portland, l-Istati Uniti

Università ta 'North Carolina, Chapel Hill, l-Istati Uniti

5Ċentru għal Disturbi ta ’Fsada u Koagulazzjoni, Sptar Universitarju Careggi, Firenze, l-Italja

6uniQure BV, Amsterdam, l-Olanda

7uniQure Inc, Lexington, l-Istati Uniti

8Università ta 'Michigan, Ann Arbor, l-Istati Uniti

Punti Ewlenin tad-Dejta

Attività FISS f'Pazjenti bi u Mingħajr Antikorpi Newtralizzanti AAV5

Fil-prova HOPE-B, 23 minn 54 parteċipant inizjali kellhom titri newtralizzanti ta ’antikorpi AAV5 (Nabs) li jistgħu jiġu osservati fil-linja bażi, u kien possibbli li jiġu evalwati r-riżultati għall-korrelazzjoni bejn NAbs u attività FIX. L-assi vertikali huwa l-attività FIX osservata ta '6 xhur ta' dawk li rċevew doża sħiħa ta 'vector. Pazjenti b'NAbs li ma jinstabux ġew ippinċjati f'7 fuq l-assi orizzontali (il-limitu tal-analiżi). L-assi orizzontali juri t-titri tal-parteċipanti l-oħra fuq medda ta '7–700. Kien hemm parteċipant wieħed li ma rrispondiex li kellu titer> 3200, li mhuwiex inkluż. Kif muri fil-graff, l-attività FIX kienet simili f'parteċipanti bi u mingħajr NAbs pre-eżistenti għal AAV5 sa titru ta '678.

Avvenimenti Avversi Mill-Prova HOPE-B
Din it-tabella mill-prova HOPE-B turi avvenimenti avversi wara infużjoni transġenika għal pazjenti b '(n = 23) u mingħajr (n = 31) antikorpi newtralizzanti AAV5 (NAbs) li jistgħu jiġu osservati fil-linja bażi. Bħal fil-livelli ta 'FIX, ma kien hemm l-ebda differenza ovvja fl-AEs għal pazjenti bi u mingħajr AAV5 NAbs.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjat minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali