Tkissir tat-Tolleranza Transġene permezz ta' Immunosoppressjoni

Tkissir tat-Tolleranza Transġene permezz ta' Immunosoppressjoni
Punti ewlenin Mis-16-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji Ġodda u Trasferiment tal-Ġene għall-Emofilja

Tkissir tat-Tolleranza Transġene permezz ta' Immunosoppressjoni

Valder R. Arruda, MD, PhD
Professur Assoċjat tal-Pedjatrija
Perelman School of Medicine, Università ta’ Pennsylvania
Ċentru għat-Terapiji Ċellulari u Molekulari (CCMT)
L-Isptar tat-Tfal ta' Philadelphia

Punti Ewlenin tad-Dejta

Iż-żmien ta' l-amministrazzjoni ta' ATG u r-rispons immuni għat-transġene

Studji f'primati mhux umani (NHP), ittrattati minn qabel b'mycophenolate mofetil (MMF) li jibdew ġimgħa qabel l-amministrazzjoni tal-vector u rapamycin li jibdew il-jum tal-għoti tal-vettur, urew li l-għoti ta' immunosoppressjoni taċ-ċelluli T (bil-fenek anti-thymocyte globulin, rATG) konkomitanti ma’ vettur AAV irriżulta fi żvilupp ta’ antikorpi FIX u proporzjon Th1/Treg miżjud (pannell tax-xellug) filwaqt li l-għoti ta’ ATG 17 ġimgħat wara l-vettur AAV ma rriżulta fl-ebda antikorpi FIX u proporzjon Th5/Treg aktar baxx (pannell tal-lemin).

Sommarju: limfoċiti speċifiċi ta' tnaqqis fil-mira u/jew ħin

Biex tiġbor fil-qosor din is-serje ta 'studji, immunosoppressjoni bi tnaqqis minimu fiċ-ċelloli Treg hija ottimali biex tiġi żgurata tolleranza immuni medjata mill-fwied għall-espressjoni tat-transġene FIX. Fl-NHPs, trattament minn qabel b'MMF u rapamycin, segwit minn amministrazzjoni mdewma ta' rATG kien kapaċi jipprovdi tolleranza immuni sostnuta filwaqt li rATG jew daclizumab mogħtija fil-ħin tal-infużjoni tal-vector ma kinux.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali