Highlights Mit-63 Laqgħa Annwali ASH
Dejta dwar il-fsada madwar il-Livelli ta' Espressjoni FIX tal-linja bażi f'nies bl-emofilja B: Analiżi bl-użu tal-'Studju tal-Espressjoni tal-Fattur
Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9, u Jamie O'Hara, MSc1,2 *
1Fakultà tas-Saħħa u Kura Soċjali, Università ta’ Chester, Chester, ir-Renju Unit
2HCD Economics, Daresbury, ir-Renju Unit
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Università ta 'Washington, Ċentru ta' Washington għal Disturbi ta 'Dmija, Seattle, WA
6Konsorzju Ewropew għall-Emofilja, Brussell, il-Belġju
7Trinity College Dublin, Dublin, l-Irlanda
8Soċjetà Irlandiża tal-Emofilja, Dublin, l-Irlanda
9Dipartimenti tal-Pedjatrija u l-Patoloġija, Università ta 'Michigan, Ann Arbor, MI
KONTENUT RELATAT
Webinars interattivi
Eżiti fit-tul: Durabilità u Sikurezza
Ippreżentat mill-Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Ostakli u Opportunitajiet
Ippreżentat minn Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Appoġġ lill-Pazjent, Pariri tal-Pazjenti, u Monitoraġġ
Ippreżentat minn Lindsey A. George, MD ...
Terapija tal-Ġeni għal FVIII
Ippreżentat minn K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Aġġornament dwar l-Effiċjenza tal-Provi Kliniċi
Ippreżentat minn Guy Young, MD ...
Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja
Ippreżentat minn Barbara A. Konkle, MD ...
Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector
Ippreżentat minn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Tħassib Komuni fit-Terapija tal-Ġeni
Ippreżentat minn Thierry VandenDriessche, PhD ...
Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Strateġiji u Miri oħra
Ippreżentat minn Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni
Ippreżentat minn Steven W. Pipe, MD ...
Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti
Ippreżentat minn David Lillicrap, MD ...
podcasts