AMT-060 Terapija tal-Ġeni f'Adulti b'emofilja B severa jew moderata-severa Ikkonferma Espressjoni FIX Stabbli u Tnaqqis Durabbli fil-Fsada u l-Konsum tal-Fattur IX sa 5 snin
Punti Ewlenin Mill-14-il Kungress Annwali tal-EAHAD

AMT-060 Terapija tal-Ġeni f'Adulti b'emofilja B severa jew moderata-severa Ikkonferma Espressjoni FIX Stabbli u Tnaqqis Durabbli fil-Fsada u l-Konsum tal-Fattur IX sa 5 snin

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michael Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11, u Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Ċentru Mediku tal-Università Erasmus, Rotterdam, l-Olanda

2Ċentru Mediku Universitarju Groningen, Groningen, l-Olanda

3Ċentru Mediku tal-Università ta 'Amsterdam, Amsterdam, l-Olanda

4Rigshospitalet, Kopenħagen, id-Danimarka

5Vivantes Klinikum, Berlin, il-Ġermanja

6Van Creveldkliniek, Ċentru Mediku ta 'l-Università Utrecht, Università ta' Utrecht, Utrecht, l-Olanda

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, l-Italja

8Istitut Frankfurt, Servizz Ġermaniż tad-Demm tas-Salib l-Aħmar Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, il-Ġermanja

9Istitut Frankfurt, Servizz Ġermaniż tad-Demm tas-Salib l-Aħmar Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, il-Ġermanja

10Università ta 'Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Sptar Universitarju ta ’Frankfurt, Frankfurt, il-Ġermanja

Punti Ewlenin tad-Dejta

FISS Attività Sostnuta Matul 4.5-5 Snin f'Koorti ta '2 Dożi
AMT-060 ingħata f'dożi ta '5x1012 gc / kg (koorti 1, N = 5) u 2x1013 gc / kg (koorti 2, n = 5). Matul 5 snin (koorti 1) u 4.5 snin (koorti 2) ta 'segwitu, l-attività medja endoġena FIX kienet 5.2% (95% CI 2.0-8.4) fil-koorti 1 u 7.4% (95% CI 4.2-10.6) fil-koorti 2. L-attività FIX kienet dipendenti fuq id-doża u stabbli matul il-perjodu ta 'segwitu għaż-żewġ koorti. Il-valuri fil-parentesi jirrappreżentaw attività FIX medja matul iż-żmien. Valuri biss mill-inqas 10 ijiem wara l-aħħar amministrazzjoni tal-konċentrat FIX huma inklużi.
Tnaqqis Sostnut fil-Fsada u Użu FIX Stmat

* Il-profilassi tnaqqset u twaqqfet bi 12-il ġimgħa jekk l-attività FIX inżammet ta '≥ 2%; * Id-dejta tal-koorti 2 għas-sena 5 tirrappreżenta 6 xhur. FISS, fattur IX

Fiż-żewġ koorti tad-doża, it-terapija medja ta 'sostituzzjoni ABR u FIX waqgħet drastikament matul l-ewwel sena wara l-infużjoni u baqgħet baxxa għas-snin sussegwenti. Fil-koorti 1, l-użu ta 'FIX tnaqqas b'84% u l-ABR b'55% f'5 snin relattivament għal-livelli ta' trattament minn qabel. Għall-koorti 2, l-użu ta 'FIX u l-ABR tnaqqsu t-tnejn b' ~ 100% f'4.5 snin wara l-infużjoni.

KONTENUT RELATAT

Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjat minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali