Erba 'Avvanzi Promettenti fir-Riċerka dwar it-Terapija tal-Ġeni

Erba 'Avvanzi Promettenti fir-Riċerka dwar it-Terapija tal-Ġeni

It-terapija tal-ġeni ġiet introdotta bħala teorija fl-1972, u l-ewwel tentattiv biex jiġi ttrasferit ġene uman seħħ fit-tmeninijiet. It - trattament ma rnexxiex, u minn dakinhar, kien hemm titjib esponenzjali fl - 1980 riċerka u edukazzjoni dwar l-emofilja.

Illum, il-mistoqsijiet fil-idejn huma, "X'inhu l-għan tat-terapija tal-ġeni?" u “X’inhu l-futur ta’ riċerka dwar it-terapija tal-ġeni għall-emofilja? ” It-tweġiba hija li tissostitwixxi ġene difettuż b'ġen li jaħdem kompletament. F'dan l-artikolu, ser nagħtu ħarsa aktar mill-qrib lejn erba 'avvanzi promettenti fir-riċerka tat-terapija tal-ġeni biex nilħqu dak l-għan:

1. It-terapija tal-ġeni AMT-060 tipprevjeni l-fsada sa ħames snin

AMT-060 huwa trattament ta 'terapija tal-ġeni tal-ewwel ġenerazzjoni uniQures, u jkompli jnaqqas l-episodji ta' fsada f'parteċipanti bl-emofilja B. Ukoll, tmienja minn disa 'rġiel fl-istudju setgħu jwaqqfu t-trattamenti profilattiċi attwali tagħhom.

AMT-060 juża verżjoni modifikata tal-varjant 5 tal-virus adeno-assoċjat biex iwassal kopja li taħdem tal-ġene FIX. Il-kunsinna ssir permezz ta 'injezzjoni waħda fiċ-ċirkolazzjoni tad-demm. Id-dejta turi li dan it-trattament jipprevjeni l-fsada sa ħames snin. Dawn is-sejbiet ġew offruti fit-62 Laqgħa Annwali & Espożizzjoni tas-Soċjetà Amerikana tal-Ematoloġija, li saret virtwalment f'Diċembru.

2. L-AMT-061 żiedet b'suċċess l-attività tal-fattur IX u fsada kkontrollata għall-emofilja B

AMT-061 minn uniQure hija terapija tal-ġene investigattiva għat-trattament tal-emofilja B. Fit-62 Laqgħa Annwali u Espożizzjoni tas-Soċjetà Amerikana tal-Ematoloġija, il-kumpanija ppreżentat sejbiet li juru li t-terapija żiedet l-attività tal-fattur IX (FIX) b'suċċess u fsada kkontrollata f'pazjenti bl-emofilja.

AMT-061 juża vector virali AAV5 biex iwassal verżjoni tal-ġene FIX b'attività FIX għolja. L-Emofilja B hija kkawżata minn proteina ta 'tagħqid FIX nieqsa jew difettuża, u l-kunsinna tippermetti lill-pazjenti bl-emofilja B jipproduċu FIX funzjonali.

L-istudju involva 54 raġel b'età medjana ta '41.5. Kull wieħed ingħata doża waħda tal-kura AMT-061 permezz ta 'infużjoni ġol-vini. It-terapija kienet ittollerata sew; madankollu, 37 parteċipant irrappurtaw avvenimenti avversi ħfief, inklużi żieda fl-enzimi tal-fwied, uġigħ ta 'ras, u sintomi li jixbħu l-influwenza.

Madankollu, huma raw tnaqqis fil-fsada. 39 pazjent ma raw l-ebda fsada matul il-prova.

3. Doża waħda ta 'terapija tal-ġeni BAY 2599023 ippromwoviet b'mod sikur produzzjoni sostnuta ta' fattur VIII (FVIII)

BAY 2599023, formalment imsejħa DTX201, hija terapija sperimentali tal-ġeni għall-emofilja A żviluppata minn Bayer ma ’Ultragenyx Pharmaceuticals. Fil-prova klinika tagħha, tnejn mis-sitt parteċipanti għadhom qed juru attività FVIII sena wara d-doża waħda tagħhom.

BAY 2599023 juża verżjoni modifikata tal-virus adeno-assoċjat (AAVhu37) biex iwassal kopja iqsar iżda funzjonali ta 'FVIII lill-pazjent. Individwi bl-emofilja A ma jistgħux jipproduċu jew ikollhom kwantitajiet limitati ta 'FVIII. Żewġ pazjenti ngħataw l-inqas doża ta 'BAY 2599023, u kienet ittollerata tajjeb. L-ittestjar sab li effettivament żied il-livelli ta 'FVIII u evita l-okkorrenzi ta' fsada.

Żewġ pazjenti ngħataw doża baxxa-medja tat-terapija u raw żidiet fil-livelli ta 'FVIII. Huma setgħu wkoll iwaqqfu t-trattamenti profilattiċi, għalkemm wieħed miż-żewġt irġiel kellu elevazzjoni żgħira fl-enzimi tal-fwied.

Iż-żewġ parteċipanti finali rċevew doża medja għolja ta 'BAY 2599023. Iż-żewġ irġiel kellhom elevazzjonijiet ħfief sa moderati fl-enzimi tal-fwied. Raġel wieħed kellu fsada trawmatika matul il-prova li ġiet solvuta mingħajr infużjoni ta 'fatturi ta' tagħqid.

4. It-terapija tal-ġeni ta 'BioMarin tipprevjeni l-fsada wara erba' snin

Valoctocogene roxaparvovec minn BioMarin Pharmaceuticals hija terapija tal-ġene investigattiva li effettivament tipprevjeni episodji ta 'fsada wara erba' snin. Din it-terapija tal-ġeni, formalment imsejħa BMN 270, tuża verżjoni modifikata tal-virus adeno-assoċjat biex twassal kopja funzjonali tal-ġene FVIII. Ir-riżultati juru li l-parteċipanti kollha fl-istudju jistgħu jibqgħu barra mit-trattamenti ta 'profilassi għall-fattur VIII, u l-ABR tagħhom jibqa' baxx.

Kif tiddeskrivi l-istatus attwali ta 'studji ta' terapija tal-ġeni? Biex tibqa 'aġġornat dwar it-terapija tal-ġeni għall-emofilja, tabbona għal aħbarijiet u aġġornamenti minn esperti fil-komunità tar-riċerka.