Analiżi tal-Integrazzjoni AAV Wara Segwitu fit-Tul fl-Emofilja A Klieb jiżvelaw il-konsegwenzi ġenetiċi tal-korrezzjoni tal-ġeni medjati bl-AAV.
Jenfasizza mill-ASGCT 23 Laqgħa Annwali

Analiżi tal-Integrazzjoni AAV Wara Segwitu fit-Tul fl-Emofilja A Klieb jiżvelaw il-konsegwenzi ġenetiċi tal-korrezzjoni tal-ġeni medjati bl-AAV.

John K. Everett1, Giang N. Nguyen2, Hayley Raymond1, Aiofe Roche1, Samita Kafle2, Injam Nisrani2Jacob Leiby1, Merricks Elizabeth P.3, Haig H. Kazazian4, Timothy Ċ Nichols3, Frederic D. Bushman1, Denise E. Sabatino2,5

1Dipartiment tal-Mikrobijoloġija, Iskola tal-Mediċina Perelman, L-Università ta 'Pennsylvania, Philadelphia, PA

2Iċ-Ċentru Raymond G. Perelman għal Terapewtika Ċellulari u Molekulari, L-Isptar tat-Tfal ta 'Philadelphia, Philadelphia, PA

3Dipartiment tal-Patoloġija u l-Mediċina tal-Laboratorju, Università ta 'North Carolina, Chapel Hill, NC

4Istitut tal-Mediċina Ġenetika, Johns Hopkins School of Medicine, Baltimore, MD

5Dipartiment tal-Pedjatrija, Iskola tal-Mediċina Perelman, L-Università ta 'Pennsylvania, Philadelphia, PA

Punti Ewlenin tad-Dejta

Dan l-istudju kien jinvolvi segwitu fit-tul (sa 10 snin) ta ’9 klieb ta’ emofilja A kkurati bit-terapija tal-ġeni tal-klieb FVIII (cFVIII). Il-ġene cFVIII kien ikkonsenjat lill-klieb HA bl-użu ta 'AAV8 jew AAV9 bl-użu ta' żewġ approċċi ta 'konsenja: żewġ konsenja tal-katina li kkunsinnaw il-katina tqila u l-katina ħafifa f'2 vettori separati, jew id-dominju B imħassar cFVIII f'vettur AAV8 wieħed.

Numru ta 'kopja ta' vettur u analiżi tal-mira tas-sit ta 'integrazzjoni wrew kloni estiżi b'molekuli AAV integrati, inkluż klonu li fih vettur intatt. L-ebda klieb ma wrew evidenza ta 'tumorigenesi, li tissuġġerixxi l-espansjoni klonali u l-avvenimenti ta' integrazzjoni ma kinux assoċjati ma 'malinni.

KONTENUT RELATAT

Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali