Analiżi tal-Integrazzjoni AAV Wara Segwitu fit-Tul fl-Emofilja A Klieb jiżvelaw il-konsegwenzi ġenetiċi tal-korrezzjoni tal-ġeni medjati bl-AAV.

Jenfasizza mill-ASGCT 23 Laqgħa Annwali

Analiżi tal-Integrazzjoni AAV Wara Segwitu fit-Tul fl-Emofilja A Klieb jiżvelaw il-konsegwenzi ġenetiċi tal-korrezzjoni tal-ġeni medjati bl-AAV.

John K. Everett¹, Giang N. Nguyen², Hayley Raymond¹, Aiofe Roche¹, Samita Kafle², Injam Nisrani²Jacob Leiby¹, Merricks Elizabeth P.³, Haig H. Kazazian⁴, Timothy Ċ Nichols³, Frederic D. Bushman¹, Denise E. Sabatino^2,5

¹Dipartiment tal-Mikrobijoloġija, Iskola tal-Mediċina Perelman, L-Università ta 'Pennsylvania, Philadelphia, PA

²Iċ-Ċentru Raymond G. Perelman għal Terapewtika Ċellulari u Molekulari, L-Isptar tat-Tfal ta 'Philadelphia, Philadelphia, PA

³Dipartiment tal-Patoloġija u l-Mediċina tal-Laboratorju, Università ta 'North Carolina, Chapel Hill, NC

⁴Istitut tal-Mediċina Ġenetika, Johns Hopkins School of Medicine, Baltimore, MD

⁵Dipartiment tal-Pedjatrija, Iskola tal-Mediċina Perelman, L-Università ta 'Pennsylvania, Philadelphia, PA

Dan l-istudju kien jinvolvi segwitu fit-tul (sa 10 snin) ta ’9 klieb ta’ emofilja A kkurati bit-terapija tal-ġeni tal-klieb FVIII (cFVIII). Il-ġene cFVIII kien ikkonsenjat lill-klieb HA bl-użu ta 'AAV8 jew AAV9 bl-użu ta' żewġ approċċi ta 'konsenja: żewġ konsenja tal-katina li kkunsinnaw il-katina tqila u l-katina ħafifa f'2 vettori separati, jew id-dominju B imħassar cFVIII f'vettur AAV8 wieħed.

Numru ta 'kopja ta' vettur u analiżi tal-mira tas-sit ta 'integrazzjoni wrew kloni estiżi b'molekuli AAV integrati, inkluż klonu li fih vettur intatt. L-ebda klieb ma wrew evidenza ta 'tumorigenesi, li tissuġġerixxi l-espansjoni klonali u l-avvenimenti ta' integrazzjoni ma kinux assoċjati ma 'malinni.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Preżentat minn Barbara A. Konkle, MD

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Preżentat minn Steven W. Pipe, MD

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Preżentat minn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

X'qed tfittex?

Tags Popular

Jenfasizza mill-ASGCT 23 Laqgħa Annwali

Analiżi tal-Integrazzjoni AAV Wara Segwitu fit-Tul fl-Emofilja A Klieb jiżvelaw il-konsegwenzi ġenetiċi tal-korrezzjoni tal-ġeni medjati bl-AAV.

Punti Ewlenin tad-Dejta

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Tħassib Komuni fit-Terapija tal-Ġeni

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Sostituzzjoni tal-Fattur għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Strateġiji u Miri oħra

Podcasts tat-Terapija tal-Ġeni

X'Għandek Tikkunsidra issa Ċentri ta 'Trattament ta' Emofilja bi Preparazzjoni għad-Disponibbiltà Antiċipata ta 'Terapija Ġene?

Interpretazzjoni tad-Dożi tal-Ħruġ fil-Provi Kliniċi tal-Ġeni tal-Emofilja Terapija

Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja f'pazjenti bi storja ta 'inibituri

Kejl tal-Laboratorju ta 'Prodotti ta' Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja / Attività tal-Fatturi

Trasferiment tal-Ġene medjat mill-Virus Adeno-Assoċjat (AAV): Għaliex hi din l-Istrateġija Predominanti għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja?

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

Monitoraġġ fit-Term Wara t-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja

Punti ewlenin mill-15-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji ta 'Ġdid u Trasferiment ta' Ġeni għall-Emofilja

Utent super

dwar

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.