Varjant tal-Fattur VIII B'Eliminazzjoni tas-Sit ta' N-glycosylation f'2118 Rispons Imnaqqsa ta' Kontra l-FVIII f'Ġrieden Emofilja A Ttrattati bit-Terapija tal-Ġene
Highlights Mill-25 Laqgħa Annwali tal-ASGCT

Varjant tal-Fattur VIII B'Eliminazzjoni tas-Sit ta' N-glycosylation f'2118 Rispons Imnaqqsa ta' Kontra l-FVIII f'Ġrieden Emofilja A Ttrattati bit-Terapija tal-Ġene

Ippreżentat minn: Carol H. Miao, MD, Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington, l-Istati Uniti

Carol H. Miao1,4, Meng-Ni Fan1, Shuaishuai Wang2, Junping Zhang3, Xiaohe Cai1, Ting-Yen Chao1, Lei Li2, Weidong Xiao3, Barbara A. Konkle4

1Seattle Children's Research Institute, Seattle, WA
2Georgia State University, Atlanta, GA
3Università ta’ Indiana, Indianapolis, IN
4Università ta 'Washington, Seattle, WA

Punti Ewlenin tad-Dejta

Żvilupp ta 'Inibitur Wara Infużjoni ta' Varjanti WT-BDD-FVIII u FVIII Mutati

Ġrieden Emofilja A ġew injettati b'mod idrodinamiku bi plasmidi li jikkodifikaw varjanti mutati ta' FVIII u WT BDD-FVIII, rispettivament. It-tieni sfidi saru permezz ta' injezzjoni idrodinamika fil-gruppi kollha f'Jum 86. (A) Mix-xellug għal-lemin, il-plażmidi tat-tip selvaġġ (WT)-BDD-FVIII użati għal mutaġenesi N sa Q, il-kostrutti tal-varjanti FVIII li jirriżultaw użati għal in vivo terapija tal-ġeni, u rispons relattiv għall-antikorpi FVIII. (B) Livelli ta 'IgG speċifiċi għal FVIII ġew analizzati b'ELISA wara l-ewwel u t-tieni sfidi tal-plasmid. Ir-risponsi immuni kontra l-FVIII tnaqqsu b'mod sinifikanti fil-ġrieden ittrattati bil-varjant FVIII N2118Q li jġorr il-plasmid.

Proliferazzjoni taċ-ċelluli CD4 + T bi Rispons għal Peptidi Mannosylated Overlapping

(A) Peptidi li jikkoinċidu madwar is-sit N2118, 15-il aċidu amminiku fit-tul, ġew sintetizzati b'attachments Man6GlcNAc2 ta 'mannose glycan għoli. (B) Il-livelli ta 'proliferazzjoni taċ-ċelluli T CD4 + tkejlu b'rispons għal peptidi mannosylated MP1 (pannell tax-xellug), MP2 (pannell tan-nofs), u MP3 (pannell tal-lemin) u l-kontropartijiet mhux glikożilati tagħhom (NGP1, NGP2, u NGP3). Id-dejta hija ppreżentata bħala mezz b'devjazzjoni standard minn tliet esperimenti separati (**P <0.01, ***P <0.001).

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali