Riżultati fit-tul tal-ġenoma tal-vettur u l-immunoġeniċità tat-Trasferiment tal-Ġene AV FVIII fl-Emofilja A Mudell tal-Klieb

Punti ewlenin Mill-Kungress Virtwali ISTH 2020

Riżultati fit-tul tal-ġenoma tal-vettur u l-immunoġeniċità tat-Trasferiment tal-Ġene AV FVIII fl-Emofilja A Mudell tal-Klieb

Paul Batty¹, Choong-Ryoul Sihn², Justin Ishida², Mo Aomei¹, Yid Bridget², Christine Brown¹, Lorianne Harpell¹, Abbey Pender¹, Chris B. Russell², Sofia Sardo Infirri¹, Richard Torres², Andrew Winterborn³, Sylvia Fong², David Lillicrap¹

¹Dipartiment tal-Patoloġija u tal-Mediċina Molekulari, Queen's University, Kingston, Ontario, il-Kanada.

²BioMarin Pharmaceutical, Novato, CA, l-Istati Uniti.

³Servizzi ta 'Kura tal-Annimali, Queen's University, Kingston, Ontario, il-Kanada.

Punti Ewlenin tad-Dejta

RIŻULTATI: ESPRESSJONI FVIII
RIŻULTATI: AAV CAPSID LI TAN-NEUTRALIZZAZZJONI TAL-ANTIBODI

Ma ġiet osservata l-ebda differenza sinifikanti fil-FVIII: C biż-żmien fl-annimali li rrispondew għat-trattament (n = 6).

Id-dijagramma tiġbor fil-qosor l-attività tal-FVIII fit-8 klieb infużi bid-dominju B imħassar tal-klieb-FVIII AAV (AAV-cFVIII). L-attività FVIII ġiet imkejla f'kampjuni ta 'plażma kriopreservati bl-użu ta' assaġġi kemm fi stadju wieħed (OSA) kif ukoll kromoġeniċi (CSA), bi plażma normali tal-klieb flimkien bħala standard. Espressjoni FVIII persistenti u stabbli derivata mill-fwied dehret> 10 snin wara infużjoni waħda ta 'AAV-BDD-cFVIII f'6 minn 8 annimali. It-tabella tqabbel ir-riżultati ta 'OSA u CSA, u turi l-valuri ogħla ta' OSA kif jidher fi studji umani. Fl-evalwazzjonijiet ta '9-12-il sena għas-6 klieb li rrispondew, l-attività FVIII: C kienet tvarja minn 1.7% -8.6% (CSA) u 4.4% -14.9% (OSA).

Grafiċi rappreżentattivi li juru preżenza ta ’antikorpi newtralizzanti (NAb) għal kelb infuż bl-AAV2 (isfar), AAV6 (roża), u AAV8 (aħdar). L-ebda antikorpi li jinnewtralizzaw il-kapsid tal-linja ta 'bażi ma ġew skoperti fi klieb ta' kontroll mhux trattati (n = 11). Kienet osservata xi reattività inkroċjata għal kapsidi mhux dożi f'annimali trattati, u ma ġiet osservata l-ebda reattività sinifikanti għall-AAV5 fl-ebda ħin ittestjat. Għalkemm it-titlu tan-NAb naqas maż-żmien, attività sostanzjali tan-NAb baqgħet fi tmiem l-istudju, li potenzjalment ma tħallix li tonqos mill-ġdid bl-istess serotip AAV.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Preżentat minn Barbara A. Konkle, MD

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Preżentat minn Steven W. Pipe, MD

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Preżentat minn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

X'qed tfittex?

Tags Popular

Punti ewlenin Mill-Kungress Virtwali ISTH 2020

Riżultati fit-tul tal-ġenoma tal-vettur u l-immunoġeniċità tat-Trasferiment tal-Ġene AV FVIII fl-Emofilja A Mudell tal-Klieb

Punti Ewlenin tad-Dejta

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Tħassib Komuni fit-Terapija tal-Ġeni

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Sostituzzjoni tal-Fattur għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Strateġiji u Miri oħra

Podcasts tat-Terapija tal-Ġeni

X'Għandek Tikkunsidra issa Ċentri ta 'Trattament ta' Emofilja bi Preparazzjoni għad-Disponibbiltà Antiċipata ta 'Terapija Ġene?

Interpretazzjoni tad-Dożi tal-Ħruġ fil-Provi Kliniċi tal-Ġeni tal-Emofilja Terapija

Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja f'pazjenti bi storja ta 'inibituri

Kejl tal-Laboratorju ta 'Prodotti ta' Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja / Attività tal-Fatturi

Trasferiment tal-Ġene medjat mill-Virus Adeno-Assoċjat (AAV): Għaliex hi din l-Istrateġija Predominanti għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja?

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

Monitoraġġ fit-Term Wara t-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja

Punti ewlenin mill-15-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji ta 'Ġdid u Trasferiment ta' Ġeni għall-Emofilja

Utent super

dwar

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.