Maltese
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Punti ewlenin mill-Kungress ISTH 2021
L-Effikaċja u s-Sikurezza ta '52 Ġimgħa ta' Etranacogene Dezaparvovec f'Adulti b'Hemofilja B severa jew moderata-severa: Dejta mill-Prova ta 'Terapija tal-Ġeni HOPE-B tal-Fażi 3
Pajp SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, Ċavetta NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Investigaturi HOPE-B
1Università ta 'Michigan, Ann Arbor, l-Istati Uniti
2Ċentru Mediku tal-Università Erasmus, Rotterdam, l-Olanda
3Oregon Health & Science University, Portland, l-Istati Uniti
4Università ta 'North Carolina, Chapel Hill, l-Istati Uniti
5Ċentru għal Disturbi ta ’Fsada u Koagulazzjoni, Sptar Universitarju Careggi, Firenze, l-Italja
6uniQure Inc, Lexington, l-Istati Uniti
7uniQure BV, Amsterdam, l-Olanda
8Sptar Universitarju ta ’Frankfurt, Frankfurt, il-Ġermanja
Punti Ewlenin tad-Dejta
Attività FIX medja u medjana għall-parteċipanti kollha fil-prova HOPE-B għal 52 ġimgħa wara d-dożaġġ b'2 × 1013 gc / kg (N = 54). Wara t-trattament, l-attività FIX żdiedet malajr għal medja ta '39.0 IU / dL fil-Ġimgħa 26 u 41.5 IU / dL fil-Ġimgħa 52.
L-iktar avvenimenti avversi komuni relatati mat-trattament (possibilment relatati jew relatati) b'inċidenza ta '≥ 5% fil-popolazzjoni ta' sigurtà matul il-perjodu ta 'wara t-trattament. Kien hemm 408 avveniment avvers fost 53 parteċipant, li 91 minnhom (fost 39 parteċipant) kienu kkunsidrati avvenimenti avversi relatati mat-trattament (TRAEs).
KONTENUT RELATAT
