Steven W. Pipe, MD
Punti ewlenin mill-Kungress ISTH 2021

L-Effikaċja u s-Sikurezza ta '52 Ġimgħa ta' Etranacogene Dezaparvovec f'Adulti b'Hemofilja B severa jew moderata-severa: Dejta mill-Prova ta 'Terapija tal-Ġeni HOPE-B tal-Fażi 3

Pajp SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, Ċavetta NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Investigaturi HOPE-B

1Università ta 'Michigan, Ann Arbor, l-Istati Uniti

2Ċentru Mediku tal-Università Erasmus, Rotterdam, l-Olanda

3Oregon Health & Science University, Portland, l-Istati Uniti

4Università ta 'North Carolina, Chapel Hill, l-Istati Uniti

5Ċentru għal Disturbi ta ’Fsada u Koagulazzjoni, Sptar Universitarju Careggi, Firenze, l-Italja

6uniQure Inc, Lexington, l-Istati Uniti

7uniQure BV, Amsterdam, l-Olanda

8Sptar Universitarju ta ’Frankfurt, Frankfurt, il-Ġermanja

Punti Ewlenin tad-Dejta

FISS Activity Over 52 Weeks Wara l-infużjoni

Attività FIX medja u medjana għall-parteċipanti kollha fil-prova HOPE-B għal 52 ġimgħa wara d-dożaġġ b'2 × 1013 gc / kg (N = 54). Wara t-trattament, l-attività FIX żdiedet malajr għal medja ta '39.0 IU / dL fil-Ġimgħa 26 u 41.5 IU / dL fil-Ġimgħa 52.

Avvenimenti Avversi relatati mat-trattament

L-iktar avvenimenti avversi komuni relatati mat-trattament (possibilment relatati jew relatati) b'inċidenza ta '≥ 5% fil-popolazzjoni ta' sigurtà matul il-perjodu ta 'wara t-trattament. Kien hemm 408 avveniment avvers fost 53 parteċipant, li 91 minnhom (fost 39 parteċipant) kienu kkunsidrati avvenimenti avversi relatati mat-trattament (TRAEs).

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi