Progress riċenti fl-Iżvilupp ta 'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) għal Persuni b'emofilja severa jew Moderatament Severa B

10 Lulju 2020

Punti ewlenin mis-Samit Virtwali WFH 2020

Progress riċenti fl-Iżvilupp ta 'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) għal Persuni b'emofilja severa jew Moderatament Severa B

ABSTRATT REVIŻJONI

Steven W. Pipe,¹ Wolfgang Miesbach,² Annette Von Drygalski,³ Adam Giermasz,⁴ Karina Meijer,⁵ Michael Coppens,⁶ Peter Kampmann,⁷ Robert Klamroth,⁸ Roger Schutgens,⁹ Nigel S. Key,¹⁰ Susan Lattimore,¹¹ Michael Recht,¹² Esteban Gomez,¹³ Giancarlo Castaman,¹⁴ Eileen K. Sawyer,¹² Robert Gut,¹² Frank WG Leebeek¹⁵

¹Università ta ’Michigan, Ann Arbor, l-Istati Uniti

²Sptar Universitarju ta ’Frankfurt, Frankfurt, il-Ġermanja

³Università ta ’California f’San Diego, San Diego, l-Istati Uniti

⁴Università ta ’Davis f’Kalifornja, Sacramento, l-Istati Uniti

⁵Ċentru Mediku Universitarju ta ’Groningen, Groningen, l-Olanda

⁶Ċentru Akkademiku Mediku, Amsterdam, l-Olanda

⁷Rigshospitalet, Kopenħagen, id-Danimarka

⁸Vivantes Klinikum, Berlin, il-Ġermanja

⁹Ċentru Mediku Universitarju, Utrecht, l-Olanda

¹⁰Università ta ’North Carolina, Chapel Hill, l-Istati Uniti

¹¹Oregon Health & Science University, Portland, l-Istati Uniti

¹²uniQure biopharma BV, Lexington, MA, USA

¹³Phoenix Children Hospital, Phoenix USA

¹⁴Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, l-Italja

¹⁵Ċentru Mediku tal-Università Erasmus, Rotterdam, l-Olanda

Punti Ewlenin tad-Dejta

Din id-dijagramma tiġbor fil-qosor id-disinn għal studji li ttestjaw kemm AMT-060 kif ukoll AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). Iż-żewġ studji inkludew irġiel b'emofilja B u FIX livelli ≤ 2%. Is-severità klinika kienet ibbażata fuq profilassi FIX jew ≥ 4 fsada / sena jew artropatija emofilika. Għalkemm il-preżenza ta ’NAAV AAV5 kienet kriterju ta’ esklużjoni għall-provi AMT-060, 3 parteċipanti fil-koorti ta ’doża baxxa nstabu li kellhom titers li jinstabu qabel il-bidu tad-dożaġġ, mingħajr impatt fuq is-sigurtà jew l-effikaċja. B'riżultat ta 'dan, il-preżenza ta' NAAV AAV5 ma kinitx kriterju ta 'esklużjoni għall-provi AMT-061. AMT-060 ġie ttestjat f'żewġ dożi u AMT-2 ġie ttestjat bl-ogħla waħda miż-061 dożi.

Il-pazjenti fid-doża baxxa u l-koorti ta 'doża għolja wrew żidiet sostnuti fid-doża, sostnuta fid-doża ta' FIX għal 4 snin, b'medja ta '5% għall-grupp ta' doża baxxa u 7.5% għall-grupp ta 'doża għolja. Il-pazjenti wrew ukoll tnaqqis sostnut fl-użu tal-FIX. Mid-disa 'parteċipanti li jużaw profilassi FIX fid-dħul ta' l-istudju, 9 ma kinux profilassi b'FIX fl-aħħar segwitu.

Pazjenti kkurati b'infużjoni waħda ta 'AMT-061 urew żidiet sostnuti fil-livelli ta' attività FIX għal 52 ġimgħa. Il-livell medju ta ’attività FIX għat-3 parteċipanti wara sena ta’ segwitu kien fil-medda funzjonalment kurattiva ta ’1%. It-41 parteċipanti kollha wkoll esperjenzaw tnaqqis fl-użu tal-FIX u waqqfu l-użu ta ’rutina tal-profilassi.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Preżentat minn Barbara A. Konkle, MD

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Preżentat minn Steven W. Pipe, MD

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Preżentat minn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

X'qed tfittex?

Tags Popular

Briefings tal-Konferenzi

Progress riċenti fl-Iżvilupp ta 'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) għal Persuni b'emofilja severa jew Moderatament Severa B

Punti ewlenin mis-Samit Virtwali WFH 2020

Progress riċenti fl-Iżvilupp ta 'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) għal Persuni b'emofilja severa jew Moderatament Severa B

Punti Ewlenin tad-Dejta

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Tħassib Komuni fit-Terapija tal-Ġeni

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Sostituzzjoni tal-Fattur għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Strateġiji u Miri oħra

Podcasts tat-Terapija tal-Ġeni

X'Għandek Tikkunsidra issa Ċentri ta 'Trattament ta' Emofilja bi Preparazzjoni għad-Disponibbiltà Antiċipata ta 'Terapija Ġene?

Interpretazzjoni tad-Dożi tal-Ħruġ fil-Provi Kliniċi tal-Ġeni tal-Emofilja Terapija

Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja f'pazjenti bi storja ta 'inibituri

Kejl tal-Laboratorju ta 'Prodotti ta' Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja / Attività tal-Fatturi

Trasferiment tal-Ġene medjat mill-Virus Adeno-Assoċjat (AAV): Għaliex hi din l-Istrateġija Predominanti għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja?

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

Monitoraġġ fit-Term Wara t-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja

Punti ewlenin mill-15-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji ta 'Ġdid u Trasferiment ta' Ġeni għall-Emofilja

Utent super

dwar

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.