Studju ta 'Segwitu ta' erba 'snin fil-bniedem għall-Effiċjenza u s-Sigurtà Terapewtika Durabbli: Terapija tal-Ġeni AAV B'Valoctocogene Roxaparvovec għal Emofilja Severa A

10 Lulju 2020

Punti ewlenin mis-Samit Virtwali WFH 2020

Studju ta 'Segwitu ta' erba 'snin fil-bniedem għall-Effiċjenza u s-Sigurtà Terapewtika Durabbli: Terapija tal-Ġeni AAV B'Valoctocogene Roxaparvovec għal Emofilja Severa A

K. John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH¹; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath²; Nina Mitchell, MB, BChir³; Lester Will, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath⁴; Emily Symington, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath⁵; Bella Madan, MD, FRCP, FRCPath⁶; Michael Laffan, DM, FRCP, FRCPath⁷; Chris B. Russell, PhD³; Mingjin Li, MSc³; Benjamin Kim, MD, MPhil³; Glenn F. Pierce, MD, PhD⁸; Wing Yen Wong, MD³

¹Barts u l-Iskola ta 'Mediċina u Dentistrija ta' Londra, Londra, ir-Renju Unit

²Sptar Universitarju ta ’Southampton, Southampton, ir-Renju Unit

³BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, l-Istati Uniti

⁴Sptarijiet Universitarji ta ’Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, ir-Renju Unit

⁵Sptarijiet tal-Università ta ’Cambridge NHS Foundation Foundation, Cambridge, ir-Renju Unit

⁶Guy's & St Thomas 'NHS Foundation Trust, Londra, ir-Renju Unit

⁷Ċentru għall-Ematoloġija, Imperial College London, Londra, ir-Renju Unit.

⁸Konsulent, La Jolla, CA, USA

Punti Ewlenin tad-Dejta

Din id-dijagramma fuq ix-xellug tiġbor fil-qosor id-dożaġġ tal-koorti għal BMN 270 (valoctocogene roxaparvovec). Il-pazjenti 2 bl-inqas dożi (6 x 10¹² u 2 x 10¹³ vg / kg) ma wrewx espressjoni FVIII suffiċjenti. Ir-riżultati tal-istudju huma riveduti għat-13-il pazjent fiż-żewġ koorti ta 'dożaġġ ogħla: 2 f'7 x 6¹³ vg / kg (6E13) u 6 f'4 x 10¹³ vg / kg (4E13). Il-karatteristiċi tal-linja bażi għall-15-il pazjent kollha huma murija fuq il-lemin. Notevolment, 14 minn 15-il pazjent kienu fuq terapija profilattika fil-linja bażi, b'rata medja annwalizzata ta 'demm (ABR) ta' 6.5.

Pazjenti fiż-żewġ koorti ta 'dożaġġ urew tnaqqis sostanzjali fl-ABR li ġew sostnuti sa 4 snin wara l-infużjoni fil-koorti 6E13 u 3 snin fil-koorti 4E13. Il-medja ABR kumulattiva tnaqqset b’95% għal 0.8 fil-koorti 6E13 u b’93% għal 0.9 fil-koorti 4E13. Ma kien hemm l-ebda fsada spontanja fis-sena 4 għal 6 minn 7 parteċipanti fil-koorti 6E13 u fis-sena 3 għal 5 minn 6 parteċipanti fil-koorti 4E13. Il-parteċipanti kollha jibqgħu barra mill-profilassi FVIII.

Pazjenti fiż-żewġ koorti ta 'dożaġġ (2E6 fl-aħdar, 13E4 fl-isfar) wrew żidiet sostnuti fid-doża, sostnuti fil-livelli ta' attività FVIII sa 13 ġimgħa fil-koorti 208E6 u 13 ġimgħa fil-koorti 156E4 (ibbażati fuq l-assaġġ kromoġeniku). Il-livelli medji ta 'FVIII kienu ġeneralment ogħla għall-koorti ta' doża ogħla (n = 13), u laħqu l-ogħla livell ta '7% -70% matul ġimgħat 80 sa 16, segwiti minn tnaqqis bil-mod. Il-livelli medji FVIII fil-koorti ta 'doża baxxa (n = 52) laħqu l-quċċata ta' 6% -20% fuq l-istess perjodu, segwiti wkoll minn tnaqqis bil-mod.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Preżentat minn Barbara A. Konkle, MD

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Preżentat minn Steven W. Pipe, MD

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Preżentat minn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

X'qed tfittex?

Tags Popular

Briefings tal-Konferenzi

Studju ta 'Segwitu ta' erba 'snin fil-bniedem għall-Effiċjenza u s-Sigurtà Terapewtika Durabbli: Terapija tal-Ġeni AAV B'Valoctocogene Roxaparvovec għal Emofilja Severa A

Punti ewlenin mis-Samit Virtwali WFH 2020

Studju ta 'Segwitu ta' erba 'snin fil-bniedem għall-Effiċjenza u s-Sigurtà Terapewtika Durabbli: Terapija tal-Ġeni AAV B'Valoctocogene Roxaparvovec għal Emofilja Severa A

Punti Ewlenin tad-Dejta

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Tħassib Komuni fit-Terapija tal-Ġeni

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Sostituzzjoni tal-Fattur għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Strateġiji u Miri oħra

Podcasts tat-Terapija tal-Ġeni

X'Għandek Tikkunsidra issa Ċentri ta 'Trattament ta' Emofilja bi Preparazzjoni għad-Disponibbiltà Antiċipata ta 'Terapija Ġene?

Interpretazzjoni tad-Dożi tal-Ħruġ fil-Provi Kliniċi tal-Ġeni tal-Emofilja Terapija

Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja f'pazjenti bi storja ta 'inibituri

Kejl tal-Laboratorju ta 'Prodotti ta' Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja / Attività tal-Fatturi

Trasferiment tal-Ġene medjat mill-Virus Adeno-Assoċjat (AAV): Għaliex hi din l-Istrateġija Predominanti għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja?

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

Monitoraġġ fit-Term Wara t-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja

Punti ewlenin mill-15-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji ta 'Ġdid u Trasferiment ta' Ġeni għall-Emofilja

Utent super

dwar

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.