Steven W. Pipe, MD
Punti ewlenin mill-Kungress ISTH 2021

L-Effikaċja u s-Sikurezza ta '52 Ġimgħa ta' Etranacogene Dezaparvovec f'Adulti b'Hemofilja B severa jew moderata-severa: Dejta mill-Prova ta 'Terapija tal-Ġeni HOPE-B tal-Fażi 3

Pajp SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, Ċavetta NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Investigaturi HOPE-B

1Università ta 'Michigan, Ann Arbor, l-Istati Uniti

2Ċentru Mediku tal-Università Erasmus, Rotterdam, l-Olanda

3Oregon Health & Science University, Portland, l-Istati Uniti

4Università ta 'North Carolina, Chapel Hill, l-Istati Uniti

5Ċentru għal Disturbi ta ’Fsada u Koagulazzjoni, Sptar Universitarju Careggi, Firenze, l-Italja

6uniQure Inc, Lexington, l-Istati Uniti

7uniQure BV, Amsterdam, l-Olanda

8Sptar Universitarju ta ’Frankfurt, Frankfurt, il-Ġermanja

Punti Ewlenin tad-Dejta

FISS Activity Over 52 Weeks Wara l-infużjoni

Attività FIX medja u medjana għall-parteċipanti kollha fil-prova HOPE-B għal 52 ġimgħa wara d-dożaġġ b'2 × 1013 gc / kg (N = 54). Wara t-trattament, l-attività FIX żdiedet malajr għal medja ta '39.0 IU / dL fil-Ġimgħa 26 u 41.5 IU / dL fil-Ġimgħa 52.

Avvenimenti Avversi relatati mat-trattament

L-iktar avvenimenti avversi komuni relatati mat-trattament (possibilment relatati jew relatati) b'inċidenza ta '≥ 5% fil-popolazzjoni ta' sigurtà matul il-perjodu ta 'wara t-trattament. Kien hemm 408 avveniment avvers fost 53 parteċipant, li 91 minnhom (fost 39 parteċipant) kienu kkunsidrati avvenimenti avversi relatati mat-trattament (TRAEs).

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali