Żvilupp ta 'Vettur Kandidat Kliniku AAV3 għat-Terapija tal-Ġeni ta' l-Emofilja B

Jenfasizza mill-ASGCT 23 Laqgħa Annwali

Żvilupp ta 'Vettur Kandidat Kliniku AAV3 għat-Terapija tal-Ġeni ta' l-Emofilja B

ABSTRATT REVIŻJONI

Harrison Brown¹, Christopher B. Doering¹, Roland W. Herzog², Chen Ling³, David M. Markusic², H. Trent Spencer¹, Alok Srivastava⁴, Arun Srivastava⁵

¹Pediatrics, Università Emory, Atlanta, GA

²Pedjatrija, Indiana University of School of Medicine, Indianapolis, IN

³Inġinerija Ġenetika, Università Fudan, Shanghai, iċ-Ċina

⁴Ematoloġija, Christian Medical College, Vellore, l-Indja

⁵Pedjatrija, Università ta 'Florida, Gainesville, FL

Punti Ewlenin tad-Dejta

KOSTRUZZJONIJIET AAV-FIX U KARATTERISTIĊI IMPORTANTI
RIŻULTATI DFPP

Tqabbil ta 'l-istrutturi ta' cassettes espressjoni FIX użati fl-ewwel prova klinika ta 'suċċess għall-emofilja B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, aħmar), u dik użata fl-istudji kurrenti (scAAV3-HSh-TTR-Padova-FIX -LCO, blu). L-ottimizzazzjoni tal-promotur minn LP1 għal HSh-TTR twassal għal żieda ta '2-3 darbiet fl-espressjoni u l-ottimizzazzjoni tal-kodoni għall-varjant ta' Padova pproduċiet żieda ta '3-3-8 darbiet fl-espressjoni, li twassal għal żieda ġenerali fl-espressjoni ta' 40-50 tinja.

Riżultati minn pazjenti bi jew mingħajr ċikli ta 'DFPP konsekuttivi bl-użu ta' test ta 'inibizzjoni ta' transduction luciferase qawwi (BL-TIA). Iċ-ċikli konsekuttivi kienu aktar effettivi minn ċikli mhux konsekuttivi fit-tnaqqis tat-titri ta 'Nab. L-analiżi tar-rigressjoni bassret li 5 ċikli jnaqqsu t-titlu tal-bidu ta 'AAVS3 NAb b'94%, li jippermetti t-trattament ta' 60% tal-pazjenti.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Preżentat minn Barbara A. Konkle, MD

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Preżentat minn Steven W. Pipe, MD

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Preżentat minn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

X'qed tfittex?

Tags Popular

Jenfasizza mill-ASGCT 23 Laqgħa Annwali

Żvilupp ta 'Vettur Kandidat Kliniku AAV3 għat-Terapija tal-Ġeni ta' l-Emofilja B

Punti Ewlenin tad-Dejta

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Tħassib Komuni fit-Terapija tal-Ġeni

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Sostituzzjoni tal-Fattur għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Strateġiji u Miri oħra

Podcasts tat-Terapija tal-Ġeni

X'Għandek Tikkunsidra issa Ċentri ta 'Trattament ta' Emofilja bi Preparazzjoni għad-Disponibbiltà Antiċipata ta 'Terapija Ġene?

Interpretazzjoni tad-Dożi tal-Ħruġ fil-Provi Kliniċi tal-Ġeni tal-Emofilja Terapija

Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja f'pazjenti bi storja ta 'inibituri

Kejl tal-Laboratorju ta 'Prodotti ta' Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja / Attività tal-Fatturi

Trasferiment tal-Ġene medjat mill-Virus Adeno-Assoċjat (AAV): Għaliex hi din l-Istrateġija Predominanti għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja?

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

Monitoraġġ fit-Term Wara t-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja

Punti ewlenin mill-15-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji ta 'Ġdid u Trasferiment ta' Ġeni għall-Emofilja

Utent super

dwar

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.