Żvilupp tal-Fattur ta 'Koagulazzjoni VIII Transġeni li Jikkonferixxu Potenzja akbar għal Terapiji tal-Ġeni għall-Emofilja A Permezz ta' Rikostruzzjoni ta 'Sekwenza Ankropra

Jenfasizza mill-ASGCT 23 Laqgħa Annwali

Żvilupp tal-Fattur ta 'Koagulazzjoni VIII Transġeni li Jikkonferixxu Potenzja akbar għal Terapiji tal-Ġeni għall-Emofilja A Permezz ta' Rikostruzzjoni ta 'Sekwenza Ankropra

Christopher Coyle¹, Jasmine Anickat², Alex Condra², Luqa Blackmon², Philip M. Zakas³, H. Trent Spencer⁴, Eric A. Gaucher⁵, Christopher B. Doering⁴

¹Programm tal-Gradwati fil-Farmakoloġija Molekulari u tas-Sistemi, Laney School Graduate, Università Emory, Atlanta, GA

²Dipartiment tal-Bijoloġija, Università Emory, Atlanta, GA

³Terapija tal-ġeni, Disturbi fid-Demm Rari, Sanofi, US, Waltham, MA

⁴Ċentru Aflac Cancer u Disturbi tad-Demm, Emory University, Atlanta, GA

⁵Dipartiment tal-Bijoloġija, Università tal-Istat tal-Ġeorġja, Atlanta, GA

Punti Ewlenin tad-Dejta

RIKKOSTRUZZJONI TA 'SEKENZA ANĊESTRALI

Sabiex tiżdied l-espressjoni u d-durabilità tal-proteini tal-fatturi, ir-riċerkaturi fl-Università Emory, l-Università tal-Istat tal-Ġeorġja, u Sanofi qed jittestjaw sekwenzi tad-DNA alternattivi għal FVIII u FIX ibbażati fuq varjanti evoluzzjonarji ta 'dawn il-fatturi ta' koagulazzjoni. Dan il-proċess, magħruf bħala rikostruzzjoni ta ’sekwenza antenati, intuża biex jiġu identifikati nodi ta’ interess (ċrieki ħomor fid-dijagramma fuq ix-xellug) mis-siġra filogenetika għall-FVIII u dawn is-sekwenzi (tabella fuq il-lemin) qed jiġu ttestjati għall-espressjoni in vitro.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Preżentat minn Barbara A. Konkle, MD

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Preżentat minn Steven W. Pipe, MD

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Preżentat minn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

X'qed tfittex?

Tags Popular

Jenfasizza mill-ASGCT 23 Laqgħa Annwali

Żvilupp tal-Fattur ta 'Koagulazzjoni VIII Transġeni li Jikkonferixxu Potenzja akbar għal Terapiji tal-Ġeni għall-Emofilja A Permezz ta' Rikostruzzjoni ta 'Sekwenza Ankropra

Punti Ewlenin tad-Dejta

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Tħassib Komuni fit-Terapija tal-Ġeni

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Sostituzzjoni tal-Fattur għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Strateġiji u Miri oħra

Podcasts tat-Terapija tal-Ġeni

X'Għandek Tikkunsidra issa Ċentri ta 'Trattament ta' Emofilja bi Preparazzjoni għad-Disponibbiltà Antiċipata ta 'Terapija Ġene?

Interpretazzjoni tad-Dożi tal-Ħruġ fil-Provi Kliniċi tal-Ġeni tal-Emofilja Terapija

Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja f'pazjenti bi storja ta 'inibituri

Kejl tal-Laboratorju ta 'Prodotti ta' Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja / Attività tal-Fatturi

Trasferiment tal-Ġene medjat mill-Virus Adeno-Assoċjat (AAV): Għaliex hi din l-Istrateġija Predominanti għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja?

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

Monitoraġġ fit-Term Wara t-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja

Punti ewlenin mill-15-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji ta 'Ġdid u Trasferiment ta' Ġeni għall-Emofilja

Utent super

dwar

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.