Żvilupp tal-Fattur ta 'Koagulazzjoni VIII Transġeni li Jikkonferixxu Potenzja akbar għal Terapiji tal-Ġeni għall-Emofilja A Permezz ta' Rikostruzzjoni ta 'Sekwenza Ankropra
Jenfasizza mill-ASGCT 23 Laqgħa Annwali

Żvilupp tal-Fattur ta 'Koagulazzjoni VIII Transġeni li Jikkonferixxu Potenzja akbar għal Terapiji tal-Ġeni għall-Emofilja A Permezz ta' Rikostruzzjoni ta 'Sekwenza Ankropra

Christopher Coyle1, Jasmine Anickat2, Alex Condra2, Luqa Blackmon2, Philip M. Zakas3, H. Trent Spencer4, Eric A. Gaucher5, Christopher B. Doering4

1Programm tal-Gradwati fil-Farmakoloġija Molekulari u tas-Sistemi, Laney School Graduate, Università Emory, Atlanta, GA

2Dipartiment tal-Bijoloġija, Università Emory, Atlanta, GA

3Terapija tal-ġeni, Disturbi fid-Demm Rari, Sanofi, US, Waltham, MA

4Ċentru Aflac Cancer u Disturbi tad-Demm, Emory University, Atlanta, GA

5Dipartiment tal-Bijoloġija, Università tal-Istat tal-Ġeorġja, Atlanta, GA

Punti Ewlenin tad-Dejta

Sabiex tiżdied l-espressjoni u d-durabilità tal-proteini tal-fatturi, ir-riċerkaturi fl-Università Emory, l-Università tal-Istat tal-Ġeorġja, u Sanofi qed jittestjaw sekwenzi tad-DNA alternattivi għal FVIII u FIX ibbażati fuq varjanti evoluzzjonarji ta 'dawn il-fatturi ta' koagulazzjoni. Dan il-proċess, magħruf bħala rikostruzzjoni ta ’sekwenza antenati, intuża biex jiġu identifikati nodi ta’ interess (ċrieki ħomor fid-dijagramma fuq ix-xellug) mis-siġra filogenetika għall-FVIII u dawn is-sekwenzi (tabella fuq il-lemin) qed jiġu ttestjati għall-espressjoni in vitro.

KONTENUT RELATAT

Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali