Attività terapewtika hFIX miksuba Wara Trattament AAV5-hFIX Uniku f'pazjenti b'emofilja B u NHPs b'NABs Anti-AAV5 pre-eżistenti
Iperattività tal-Fattur IX ta 'Padova (R338L) Jiddependi mill-Attività tal-Fattur VIIIa tal-Kafattur
L-Impatt tal-Immunità Preeżistenti fuq il-Farmakodinamiċità Mhux Klinika tat-Terapija tal-Ġeni Ibbażata fuq l-AAV5
ISTH tħabbar it-tnedija ta 'Inizjattiva Ġdida ta' Edukazzjoni Globali fit-Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja