Kemajuan dalam Terapi Gen untuk Hemofilia

Pertimbangan Utama:
Kemajuan dalam Terapi Gen untuk Hemofilia

Dirakam Secara Langsung sebagai Simposium Satelit Jumaat sebelum Mesyuarat dan Pameran Tahunan ASH ke-62

Setelah setiap video berakhir, tatal ke bawah pada halaman untuk membuka yang berikutnya

Pengenalan

Dibentangkan oleh: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Terapi gen sangat menjanjikan bagi individu dengan pelbagai keadaan, termasuk jenis barah, AIDS, diabetes, penyakit jantung, dan hemofilia. Pendekatan inovatif untuk rawatan ini mengubah gen di dalam sel tubuh untuk menghentikan penyakit ini. 

Terapi gen cuba mengganti atau memperbaiki gen yang bermutasi dan menjadikan sel-sel yang berpenyakit lebih jelas pada sistem imun. Hemofilia A dan B diwarisi sebagai sebahagian daripada corak resesif yang berkaitan dengan X. Genetik hemofilia melibatkan gen yang terdapat dalam kromosom X, dan hanya memerlukan satu gen yang rosak untuk menyebabkan gangguan pendarahan ini.

Terapi sel dan gen masih dalam kajian, tetapi hasilnya menjanjikan. Ujian klinikal telah menunjukkan kejayaan, dan Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) telah meluluskan satu jenis terapi sel. Dalam kami Pertimbangan Utama: Kemajuan Terapi Gen untuk Hemofilia diketuai oleh Glenn F. Pierce, kami membincangkan gambaran keseluruhan penyakit ini, keadaan terapi gen semasa, dan banyak lagi.