Menggunakan Apheresis untuk Menghilangkan Antibodi AAV yang Meneutralkan pada Pesakit Sebelumnya Dikecualikan dari Terapi Gen
Sorotan dari Mesyuarat Tahunan ASGCT ke-23

Z Memanfaatkan Apheresis untuk Menghilangkan Neutralisasi AAV Antibodi pada Pesakit Sebelumnya Dikecualikan dari Terapi Gen

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, United Kingdom

2University College London, London, United Kingdom

3Darah dan Pemindahan NHS, Birmingham, United Kingdom

Titik Data Utama

Hingga 70% pesakit dengan hemofilia dapat menyatakan antibodi yang mencegah rawatan dengan vektor AAV untuk terapi gen. Kajian ini menunjukkan bahawa plasmapheresis penapisan berganda (DFPP) dapat digunakan untuk mengurangkan titer antibodi peneutralan AAVS3 (NAb) agar sesuai dengan kriteria kelayakan percubaan.

Hasil dari pesakit dengan atau tanpa kitaran DFPP berturut-turut menggunakan ujian penghambatan transduksi luciferase terang (BL-TIA). Kitaran berturut-turut lebih berkesan daripada kitaran tidak berturut-turut dalam mengurangkan titisan Nab. Analisis regresi meramalkan bahawa 5 kitaran akan mengurangkan tajuk AAVS3 NAb permulaan sebanyak 94%, yang memungkinkan rawatan 60% pesakit.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif