Menggunakan Pendaftaran Terapi Gen Persekutuan Hemofilia Dunia untuk Susulan Jangka Panjang Pesakit Hemofilia yang Dirawat dengan Terapi Gen

Sorotan Daripada Kongres Dunia WFH 2022

Menggunakan Pendaftaran Terapi Gen Persekutuan Hemofilia Dunia untuk Susulan Jangka Panjang Pesakit Hemofilia yang Dirawat dengan Terapi Gen

Disampaikan oleh: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, Amerika Syarikat

Barbara A. Konkle¹, Donna Coffin², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Noone⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Universiti Washington, Seattle, Amerika Syarikat
²Persekutuan Hemofilia Sedunia, Montreal, Kanada
³Persatuan Antarabangsa mengenai Trombosis dan Haemostasis, Carrboro, Amerika Syarikat
⁴Hospital Kanak-kanak Philadelphia, Philadelphia, Amerika Syarikat
⁵Kaedah, Bukti dan Kesan Penyelidikan Jabatan Kesihatan, Universiti McMaster, Hamilton, Kanada
⁶Klinik Perubatan 2/Institut Transfusione Medicine University Hospital Frankfurt, Jerman
⁷Konsortium Haemophilia Eropah, Belgium
⁸Università degli Studi di Milano, Itali
⁹Jabatan Pediatrik dan Patologi, University of Michigan, Ann Arbor, Amerika Syarikat
¹⁰Rangkaian Trombosis dan Hemostasis Amerika, Rochester, Amerika Syarikat
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd., dan Kaedah, Bukti dan Kesan Penyelidikan Jabatan Kesihatan, Universiti McMaster, Washington, Daerah Columbia
¹²Yayasan Hemofilia Kebangsaan, New York, Amerika Syarikat
¹³Universiti Witwatersrand, Afrika Selatan

Pendaftaran terapi gen (GTR) WFH ialah daftar prospektif, pemerhatian dan membujur dengan matlamat keseluruhan untuk mengumpul data untuk semua pesakit yang menerima terapi gen untuk hemofilia, kedua-dua dalam ujian klinikal dan dalam fasa pasca pemasaran jika dan apabila diluluskan. Ini adalah objektif utama dan sekunder pendaftaran.

Untuk melaksanakan GTR, WFH sedang menghubungi pusat rawatan hemofilia individu (HTC), bermula dengan mereka yang terlibat dalam ujian klinikal terapi gen hemofilia. Pendaftaran hemofilia kebangsaan juga akan diminta untuk menyumbang. WFH juga bekerjasama dengan industri untuk membangunkan proses untuk mendapatkan data daripada ujian klinikal yang telah selesai.