Terapi Gen Lentiviral ke Hati untuk Hemofilia dan Selain itu
Sorotan Daripada Kongres Tahunan ESGCT ke-28

Terapi Gen Lentiviral ke Hati untuk Hemofilia dan Selain itu

Alessio Cantore, PhD
Institut San Raffaele Telethon untuk Terapi Gen
Universiti Vita-Salute San Raffaele
Milan, Itali

Titik Data Utama

Vektor Lentiviral (LV) untuk Terapi Gen Hati

Binaan vektor lentiviral yang direka untuk terapi gen terarah hati dan digunakan untuk membungkus transgen FIX atau FVIII manusia yang diselitkan ke dalam primata bukan manusia untuk memindahkan hepatosit dengan binaan vektor-transgen.

Normal kepada Aktiviti Faktor Pembekuan Manusia Supranormal dalam NHP

Ekspresi hFIX dan hFVIII dalam primata bukan manusia yang diselitkan dengan vektor lentiviral yang mengandungi transgen yang sepadan. Transgen vektor LV-FIX telah diselitkan pada dos 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) dan 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Konstruk transgen vektor LV-FVIII telah diselitkan pada dos 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) dan 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan daripada Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dan uniQure, Inc.

SSL penting