Malay
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Sorotan Daripada Bengkel NHF ke-16 tentang Teknologi Novel dan Pemindahan Gen untuk Hemofilia
Menyasarkan Sinusoial Endothelium
Antonia Follenzi, MD, PhD
Universiti Piemonte Orientale
Novara, Itali
Titik Data Utama
- Promoter pF8 Mendorong Ekspresi GFP dalam LSEC
- LV-pF8-FVIII Tahap FVIII yang diperbetulkan dalam B6/129-HA Tikus adalah Bergantung kepada Treg
Penganjur FVIII semulajadi, pF8, memacu ekspresi GFP dalam sel endothelial sinusoidal hati (LSEC). Analisis imunofluoresensi hati tikus C57BL/6 hemofilia A (HA), 1 dan 6 bulan selepas suntikan vektor lentiviral LV.pF8.GFP. (DAPI, 4', 6-diamidino-2-phenylindole; GFP, protein pendarfluor hijau; Lyve-1, reseptor endothelial saluran limfa 1, penanda untuk LSEC)
Untuk meringkaskan siri kajian ini, imunosupresi dengan pengurangan minimum dalam sel Treg adalah optimum untuk memastikan toleransi imun pengantara hati terhadap ekspresi transgen FIX. Dalam NHP, prarawatan dengan MMF dan rapamycin, diikuti dengan pentadbiran tertangguh rATG dapat memberikan toleransi imun yang berterusan manakala rATG atau daclizumab yang diberikan pada masa infusi vektor tidak.
KANDUNGAN YANG BERKAITAN
