Kemajuan Terkini dalam Pengembangan AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) untuk Orang Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana

Kemajuan Terkini dalam Pengembangan AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) untuk Orang Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana
Sorotan dari Sidang Kemuncak Maya WFH 2020

Kemajuan Terkini dalam Pengembangan AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) untuk Orang Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana

Steven W. Pipa,1 Wolfgang Miesbach,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 Nigel S. Key,10 Susan Lattimore,11 Michael Recht,12 Esteban Gomez,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K. Sawyer,12 Robert Gut,12 Frank WG Leebeek15

1University of Michigan, Ann Arbor, Amerika Syarikat

2Hospital Universiti Frankfurt, Frankfurt, Jerman

3University of California San Diego, San Diego, Amerika Syarikat

4University of California Davis, Sacramento, Amerika Syarikat

5Pusat Perubatan Universiti Groningen, Groningen, Belanda

6Pusat Perubatan Akademik, Amsterdam, Belanda

7Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark

8Vivantes Klinikum, Berlin, Jerman

9Pusat Perubatan Universiti, Utrecht, Belanda

10University of North Carolina, Chapel Hill, Amerika Syarikat

11Universiti Kesihatan & Sains Oregon, Portland, Amerika Syarikat

12uniQure biopharma BV, Lexington, MA, Amerika Syarikat

13Hospital Kanak-kanak Phoenix, Phoenix Amerika Syarikat

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Itali

15Pusat Perubatan Universiti Erasmus, Rotterdam, Belanda

Titik Data Utama

Gambar rajah ini merangkum reka bentuk kajian yang menguji AMT-060 dan AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). Kedua-dua kajian merangkumi lelaki dengan tahap hemofilia B dan FIX ≤ 2%. Keterukan klinikal berdasarkan profilaksis FIX atau ble 4 pendarahan / tahun atau arthropati hemofilik. Walaupun kehadiran AAV5 NAbs adalah kriteria pengecualian untuk percubaan AMT-060, 3 peserta dalam kohort dosis rendah didapati mempunyai titer yang dapat dikesan sebelum dimulakan dos, tanpa kesan terhadap keselamatan atau keberkesanan. Akibatnya, kehadiran AAV5 NAbs bukanlah kriteria pengecualian untuk percubaan AMT-061. AMT-060 diuji pada 2 dos dan AMT-061 diuji pada 2 dos yang lebih tinggi.

Pesakit dalam kumpulan dos rendah dan dos tinggi menunjukkan peningkatan ekspresi FIX yang bergantung kepada dos, sehingga 4 tahun, dengan min 5% untuk kumpulan dos rendah dan 7.5% untuk kumpulan dos tinggi. Pesakit juga menunjukkan penurunan penggunaan FIX yang berterusan. Dari 9 peserta yang menggunakan profilaksis FIX semasa masuk kajian, 8 adalah bebas profilaksis FIX pada akhirnya.

Pesakit yang dirawat dengan satu infusi AMT-061 telah menunjukkan peningkatan yang berterusan dalam tahap aktiviti FIX sehingga 52 minggu. Tahap aktiviti FIX rata-rata untuk 3 peserta selepas 1 tahun susulan berada dalam julat kuratif berfungsi 41%. Ketiga-tiga peserta juga mengalami pengurangan penggunaan FIX dan telah menghentikan penggunaan profilaksis secara rutin.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif