Susulan Lebih Daripada 5 Tahun dalam Kohort Pesakit Hemofilia B Dirawat Dengan Terapi Gen Virus Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus
Sorotan Daripada Mesyuarat Tahunan ASH ke-63

Susulan Lebih Daripada 5 Tahun dalam Kohort Pesakit Hemofilia B Dirawat Dengan Terapi Gen Virus Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, MD, PhD4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, dan Jeremy Rupon, MD9

1Hospital Kanak-kanak Philadelphia, Philadelphia, PA
2Pusat Perubatan Lanjutan Mississippi, Madison, MS
3Terapi Sel & Molekul, Hospital Royal Prince Alfred, SLHD, Australia
4Universiti California Davis, Sacramento, CA
5Sekolah Perubatan Perelman di Universiti Pennsylvania, Philadelphia, PA
6Pusat Rawatan Hemofilia, UC Davis, Sacramento, CA
7Universiti Toronto, Hospital St. Michael, Toronto, Kanada
8Columbia University, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, United Kingdom
11Pfizer Inc, New York, NY

Titik Data Utama

FIX Aktiviti Dari Masa Selepas Infusi Fidanacogene Elaparvovec

Aktiviti FIX (sehingga tarikh akhir Disember 2020) untuk 15 peserta dalam percubaan klinikal fasa 1/2 fidanacogene elaparvovec yang menerima dos 5e11 vg/kg. Aktiviti FIX ditentukan menggunakan makmal pusat Actin FSL berasaskan ujian pembekuan satu peringkat. Purata tahap aktiviti FIX kekal dalam julat keterukan hemofilia ringan: 22.8%, tahun 1 (n = 15); 25.4%, tahun 2 (n = 14); 22.9%, tahun 3 (n = 14); 24.9%, tahun 4 (n = 9); dan 19.8%, tahun 5 (n = 7).

ABR Dari Masa Selepas Infusi Fidanacogene Elaparvovec

ABR untuk 14 daripada 15 peserta fasa 1/2 yang mengambil bahagian dalam kajian susulan jangka panjang. Hanya 9 dan 5 peserta telah mencapai mata masa susulan 5 tahun dan 6 tahun, masing-masing. Sejak infusi pra-vektor, purata ABR adalah antara 0.1–0.9 setahun sepanjang tempoh susulan, dan tiada peserta telah menyambung semula profilaksis FIX.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan daripada Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dan uniQure, Inc.

SSL penting