Malay
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Sorotan Daripada Mesyuarat Tahunan ASGCT ke-25
Pembetulan Hemostatik Stabil dan Kualiti Hidup Berkaitan Hemofilia yang Diperbaiki: Analisis Akhir daripada Percubaan Fasa Utama 3 HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec
Disampaikan oleh: Steven W. Pipe, MD, Universiti Michigan, Ann Arbor, Michigan, Amerika Syarikat
Steven W. Paip1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1Universiti Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Pusat Perubatan Universiti, Rotterdam, Belanda
3Universiti Kesihatan & Sains Oregon, Portland, OR
4Universiti Carolina Utara, Chapel Hill, NC
5Pusat Gangguan Pendarahan dan Pembekuan, Hospital Universiti Careggi, Florence, Itali
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Raja Prusia, PA
8Hospital Universiti Frankfurt, Frankfurt, Jerman
Titik Data Utama
- Aktiviti FIX Berkekalan Sehingga 18 Bulan
- Aktiviti FIX yang serupa (%)
- Profil Keselamatan yang Konsisten
Aktiviti FIX satu peringkat untuk pesakit sederhana teruk (N=10) dan teruk (N=44) yang diselitkan dengan etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) pada dos 2x1013 gc/kg dalam percubaan HOPE-B fasa 3. Analisis ini termasuk pesakit dengan dan tanpa antibodi peneutralan AAV5 (NAbs).
Aktiviti FIX satu keadaan pada peringkat awal dan pada 18 bulan selepas infusi untuk pesakit dengan dan tanpa AAV5 NAbs sedia ada. Dengan antibodi ditakrifkan sebagai mempunyai titer lebih besar daripada had pengesanan (LOD). Tanpa antibodi ditakrifkan sebagai mempunyai titer kurang daripada atau sama dengan LOD.
Profil keselamatan untuk etranacogene dezaparvovec pada 18 bulan adalah konsisten dengan data yang dibentangkan sebelum ini. Kejadian buruk berkaitan rawatan (TRAE) yang paling kerap berlaku di lebih daripada 10% pesakit ialah peningkatan ALT (17%), sakit kepala (15%), penyakit seperti influenza (13%), dan tindak balas berkaitan infusi (13%). ).
KANDUNGAN YANG BERKAITAN
