Malay
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Sorotan Daripada Mesyuarat Tahunan ASGCT ke-25
Promoter Stabilin-2 Memodulasi Tindak Balas Imun terhadap FVIII Selepas Penghantaran Vektor Lentiviral dalam Tikus Hemofilik
Disampaikan oleh: Antonia Follenzi, MD, PhD, Universiti Piemonte Orientale, Novara, Itali
Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1
Titik Data Utama
- Stablin-2 (STAB2) Mengarah Ungkapan dalam LSEC
- Promoter STAB2 Mengarahkan Ekspresi LV.pSTAB2.FVIII dalam Tikus Hemofilia A
STAB2 ialah reseptor scavenger yang terlibat dalam pembersihan hyaluronan dan kompleks vWF-FVIII. Reseptor terutamanya dinyatakan dalam hati oleh sel endothelial sinusoidal hati (LSECs). Penganjur STAB2 digunakan untuk mengarahkan ekspresi GFP dalam LSEC semasa penghantaran lentiviral (LV). Suntikan vektor LV.STAB2-GFP/FVIII ke dalam tikus BALB/c imun-reaktif menunjukkan penyasaran endothelial dan penyelenggaraan jangka panjang ekspresi transgen berbanding dengan penggunaan PGK, penganjur di mana-mana yang ekspresinya telah dibersihkan dalam masa 2 minggu dalam suntikan. tikus.
Aktiviti promoter STAB2 dinilai lebih lanjut dalam vivo dengan menyuntik LV yang membawa transgen FVIII dalam beberapa strain tikus hemofilik diikuti dengan penilaian aktiviti FVIII dan meneutralkan pembentukan antibodi. Seperti yang ditunjukkan di sini, penghantaran LV transgene FVIII, didorong oleh penganjur STAB2, membawa kepada ekspresi FVIII terutamanya dalam LSEC (panel kiri) tanpa meneutralkan antibodi (panel kanan) sehingga satu tahun.
KANDUNGAN YANG BERKAITAN
