ISTH - Sumber yang Disyorkan

Penyusunan Terapi Gene dalam kertas sains Hemofilia, ujian klinikal terpilih, dokumen peraturan dan pautan berguna

Percubaan Klinikal Pusat ePembelajaran WFH

https://elearning.wfh.org/elearning-centres/clinical-trials/

Pusat ePembelajaran ini diterbitkan oleh World Federation of Hemophilia
(WFH) dan telah dipautkan di sini dengan kebenaran.

© 2022 Persekutuan Hemofilia Sedunia https://elearning.wfh.org/elearning/centres/clinical-trials

Kertas Saintifik dan Dokumen Kawal Selia

Ulasan Terapi Gen Hemophilia

1. Terapi gen Abbasi J. Hemophilia menunjukkan janji. JAMA. 2018; 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR, et al. Novel mendekati terapi hemofilia: kejayaan dan cabaran. Darah. 2017; 130: 2251-2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. Terapi novel dan kemajuan klinikal semasa dalam hemofilia A. Ada Adv Hematol.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Beck DL. Terobosan dalam terapi gen untuk hemofilia. Berita Klinikal ASH. Oct. 1, 2018. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. Isu-isu yang timbul dalam AAV-mediated dalam terapi gen vivo. Mol Ther Meth Clin Dev. 2018; 8: 87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. Mengawal laju lebam di lebuh raya inovasi dalam terapi hemofilia. HemaSphere. 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS, et al. Terapi gen untuk hemofilia: apa masa depannya? Ada Adv Hematol. 2018; 9: 273-293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE, et al. Terapi gen datang dari umur. Sains/Ilmu. 2018; 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H, et al. Terapi gen hemofilia: Dari trailblazer untuk gamechanger. Haemofilia. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA. Terapi gen hemofilia bermula pada usia. Program Hematologi Am Soc Hematol Educ. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. Terapi yang timbul untuk haemophilia -Global perspektif. Haemofilia. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M. Masa emas untuk rawatan Haemophilia? Haemofilia. 2018; 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY, et al. Teknologi pengeditan genom untuk pembetulan gen hemofilia. Genetik manusia. 2016; 135: 977-981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ, et al. Kemas kini terapi gen untuk hemofilia. Darah. 2019; 133: 407-414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF, et al. Rawatan terapi yang dikaji untuk hemofilia. Mol Ther. 2017; 25: 2429-2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF, et al. Terapi, masa kini dan masa depan terapi gen haemophilia: Daripada vektor dan transgen kepada hasil yang diketahui dan tidak diketahui. Haemofilia. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF, et al. Urutan terapi gen WFH 1: Memahami landskap dan cabaran terapi gen untuk haemophilia di seluruh dunia. Haemofilia. 2019; 1-6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. Paip SW. Terapi baru untuk hemofilia. Program Hematologi Am Soc Hematol Educ. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Paip SW. Terapi gen untuk hemofilia. Kanser Darah Pediatr. 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. Terapi gen dalam hemofilia: Daripada gembar-gembur untuk berharap. HemaSphere. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

Persembahan Terkini

Hab Terapi Gen EAHAD dan Webinar Model Bercakap
Mac 30 2022
https://www.youtube.com

Pautan Berguna

Yayasan Hemofilia Negara
https://www.hemophilia.org/

Persekutuan Dunia Hemophilia
https://www.wfh.org

Kemajuan klinikal dalam terapi gen untuk hemofilia
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Ujian Klinikal Terpilih

Hemofilia A

  • NCT02576795. Kajian Tahap 1/2, Dos-Escalation, Keselamatan, Toleransi dan Keberkesanan Valoctocogene Roxaparvovec, Pemindahan Gene Vena-Mediasi Virus Pemangkin Vektor-Faktor Manusia VIII dalam Pesakit Dengan Haemophilia yang Parah. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. Kajian Tahap 1/2 Keselamatan, Toleransi, dan Keberkesanan Valoctocogene Roxaparvovec, Adeno-Associated Virus Vector-Mediated Gen Pemindahan Faktor Manusia VIII di Hemophilia A Pesakit yang Tahap FVIII Sisa ≤ 1 IU / dL dan Antibodi Pra-sedia ada Terhadap AAV5 . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. Kajian Fasa 3 untuk Menilai Keberkesanan / Keselamatan Valoctocogene Roxaparvovec dan AAV Pemindahan Gene-Medi Mediasi hFVIII pada Dosis 4E13vg / kg dalam Hemophilia A Pesakit yang Tahap FVIII ≤1IU / dL Menerima Prophylactic FVIII Infusions. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. Kajian Tahap Terbuka Tahap 3, Kajian Single-Arm untuk Menilai Keberkesanan dan Keselamatan BMN 270, Adeno-Associated Virus Vector-mediated Gen Pemindahan Faktor Manusia VIII dalam Hemofilia Pasien dengan Tahap FVIII Sisa ≤ 1 IU / dL Menerima Prophylactic FVIII Infusions. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. Penilaian Multi-Center Keselamatan dan Keberkesanan Jangka Panjang SPK-8011 [Vektor Vena-Associated Vagina Dengan B-Domain Dihapuskan Faktor Manusia VIII Gen] pada Laki-Laki Dengan Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. Pemindahan Gene, Penemuan Keselamatan, Kebolehpercayaan Dos, dan Keberkesanan Dos-SPK-8011 [Vektor Rekrut Adeno yang Berkaitan dengan Faktor Manusia VIII Gen] dalam Individu Dengan Hemofilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. Kajian Dos SPK-8016 Terapi Gen dalam Pesakit Dengan Hemophilia A untuk Menyokong Penilaian Individu Dengan Inhibitor FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. A Global, Open-Label, Multicenter, Fasa 1/2 Kajian mengenai Peningkatan Keselamatan dan Dos BAX 888, AOE-Associated Virus Serotype 8 (AAV8) Vector Expressing B-Domain Factor Deleted VIII (BDD-FVIII) Subjek yang Ditadbir Infusi Intravena Single. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. Kajian Tahap 1/2, Terbuka Label, Adaptif, Dos-Ranging untuk Menilai Keselamatan dan Toleransi SB-525 (Reaktor Terapi AAV2 / 6 Faktor Manusia 8 Terapi Gen) dalam Subjek Dewasa Dengan Hemofilia yang Teruk. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: Terapi Gen untuk Haemophilia A Menggunakan Serotype Novel 8 Capsid Pseudotyped Adeno yang dikaitkan dengan Vektor Pengekodan Vektor Viral VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Terapi Gen Lentiviral FVIII untuk Hemofilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. Fasa I Kajian Menilai Keselamatan dan Kelayakan Pemindahan Gen Sel Stem Hematopoietik yang Menuju Faktor VIII Penghantaran Dari Trombosit untuk Pesakit Dengan Hemofilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

Hemofilia B

  • NCT02484092. Terapi Gene, Label Terbuka, Kajian Dose-Escalation SPK-9001 [Vektor Vena-Aden Berkaitan Dengan Faktor Manusia IX Gen] Dalam Subjek Dengan Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. FIX Long Study: A Factor IX (FIX) Transfer Gen, Penilaian Multicenter Kajian Keselamatan dan Keberkesanan Jangka Panjang SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. Satu Tahap I / II, Buka-label, Tidak terkawal, Dos tunggal, Dos-menaik, Percubaan Multi-pusat Menyiasat Vektor Viral yang berkaitan dengan Aden Mengandungi Faktor Manusia yang dioptimumkan Codon IX Gen (AAV5-hFIX) Ditadbir untuk Pesakit Dewasa Hemophilia B. Parah atau Hampir Sederhana https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. Fasa III, Label terbuka, Dos tunggal, Multi-pusat, Percubaan Multinasional Menyelintar Vektor Viral yang berkaitan Serotype 5 Adeno Mengandungi Varian Padua dari Faktor Manusia yang dioptimumkan oleh Codon IX Gen (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) Ditadbir kepada Subjek Dewasa Dengan Hemophilia B. Parah atau Moden yang Lebih Besar https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. Tahap IIb, Terbuka-label, Satu-dos, Single-lengan, Percubaan Multi-Tengah untuk Mengesahkan Tahap Aktiviti IX Tahap Serotype 5 Adeno Vektor Berkaitan Vena Mengandungi Varian Padua Faktor Manusia yang dioptimumkan Codon IX Gen (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) Ditadbir kepada Subjek Dewasa dengan Hemophilia B. Parah atau Moden yang Teruk https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. Satu Tahap Terbuka Tahap 1/2, Ujian Dos Meningkat Satu Diri yang Memadukan Penyakit Adeno yang Dioptimumkan Serotype 8 Factor Terapi Gen IX (AskBio009) dalam Orang Dewasa Dengan Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. A Fasa I / II, Label Terbuka, Multicentre, Menaikkan Dos Tunggal, Kajian Keselamatan Novel Adeno-Vektor Terlibat (FLT180a) dalam Pesakit Dengan Haemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. Kajian Lanjutan Terbuka, Multicentre, Jangka Panjang untuk Menyiasat Keselamatan dan Daya Ketahanan Tindak Balas Berikutan Dampak Novel Adeno-Vektor Terlibat Adeno (FLT180a) pada Pesakit Dengan Haemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. Kajian Tahap I, Label Terbuka, Peningkatan Dos Menilai Keselamatan dan Tolerabiliti Terapi Gen IX Faktor AAV2 / 6 Melalui Zink Finger Nuclease (ZFN) Integrasi Bersepadu Bersepadu SB-FIX dalam Subjek Dewasa Dengan Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. Kajian Dose-Escalation Label Terbuka Vektor Vena-Associated Adeno Diri (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) Bagi Pemindahan Gene di Hemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan dari Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting