Hubungan Antara FVIII yang Dihasilkan Transgen dan Kadar Pendarahan 2 Tahun Selepas Pemindahan Gen Dengan Valoctocogene Roxaparvovec: Keputusan Daripada Gener8-1

Sorotan Daripada Kongres ke-30 ISTH

Hubungan Antara FVIII yang Dihasilkan Transgen dan Kadar Pendarahan 2 Tahun Selepas Pemindahan Gen Dengan Valoctocogene Roxaparvovec: Keputusan Daripada Gener8-1

Disampaikan oleh: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Fakulti Sains Kesihatan-Universiti Witwatersrand dan Perkhidmatan Makmal Kesihatan Kebangsaan, Johannesburg, Afrika Selatan

J. Mahlangu¹, H. Chambost², S. Chou³, A. Dunn⁴, A. von Drygalski⁵, R. Kaczmarek⁶, G. Kenet⁷, M. Laffan⁸, A. Leavitt⁹, B. Madan¹⁰, J. Mason¹¹, J. Oldenburg¹², M. Ozelo¹³, F. Peyvandi¹⁴, D. Quon¹⁵, M. Reding¹⁶, S. Shapiro¹⁷, H. Yu¹⁸, T. Robinson¹⁸, S. Paip¹⁹

¹Universiti Witwatersrand, Perkhidmatan Makmal Kesihatan Kebangsaan dan Pusat Penjagaan Komprehensif Hemofilia, Hospital Akademik Charlotte Maxeke Johannesburg, Johannesburg, Gauteng, Afrika Selatan
²APHM, Jabatan Onkologi Hematologi Pediatrik, Hospital Kanak-kanak La Timone & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur, Perancis
³Bahagian Hematologi, Jabatan Perubatan Dalaman, Hospital Universiti Nasional Taiwan, Taipei, Keelung, Taiwan (Republik China)
⁴Bahagian Hematologi, Onkologi, dan Pemindahan Sumsum Tulang Hospital Kanak-kanak Seluruh Negara dan Kolej Perubatan Universiti Ohio State, Columbus, Ohio, Amerika Syarikat
⁵Bahagian Hematologi/Onkologi, Jabatan Perubatan, Universiti California San Diego, San Diego, California, Amerika Syarikat
⁶Sekolah Perubatan Universiti Indiana, Pusat Penyelidikan Pediatrik IUPUI-Wells, dan Institut Imunologi dan Terapi Eksperimen Hirszfeld, Indianapolis, Indiana, Amerika Syarikat
⁷Pusat perubatan Sheba& Universiti Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
⁸Pusat Hematologi, Imperial College London, London, England, United Kingdom
⁹Universiti California San Francisco, San Francisco, California, Amerika Syarikat
¹⁰Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, England, United Kingdom
¹¹Pusat Haemophilia Queensland, Brisbane dan Hospital Wanita Diraja, dan Universiti Queensland, Brisbane, Queensland, Australia
¹²Institut Perubatan Hematologi Eksperimen dan Transfusi dan Pusat Penyakit Jarang, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Jerman
¹³Hemocentro UNICAMP, Jabatan Perubatan Dalaman, Pusat Pengajian Sains Perubatan, Universiti Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brazil
¹⁴Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemofilia dan Pusat Trombosis dan Fondazione Luigi Villa, dan Jabatan Patofisiologi dan Transplantasi, Università degli Studi di Milano, Milan, Lombardia, Itali
¹⁵Pusat Rawatan Hemofilia Ortopedik, Los Angeles, California, Amerika Syarikat
¹⁶Pusat Pendarahan dan Gangguan Pembekuan, Universiti Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Amerika Syarikat
¹⁷Amanah Yayasan Perkhidmatan Kesihatan Nasional Hospital Universiti Oxford, Universiti Oxford dan Pusat Penyelidikan Bioperubatan Institut Penyelidikan Kesihatan Oxford, Oxford, England, United Kingdom
¹⁸BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, Amerika Syarikat
¹⁹Jabatan Pediatrik dan Patologi, Universiti Michigan, Ann Arbor, Michigan, Amerika Syarikat

Titik Data Utama

Ringkasan Keselamatan
Kadar Pendarahan Terawat Tahunan/Penggunaan FVIII

Ringkasan Keselamatan Valoctocogene Roxaparvovec untuk Tahun 2

Kadar Pendarahan Terawat Tahunan/Penggunaan FVIII

Keputusan daripada kajian fasa 3 GENEr8-1 pada pesakit hemofilia A yang dirawat dengan valoctocogene roxaparvovec menunjukkan pengurangan yang konsisten dalam pendarahan yang dirawat/tahun dan penggunaan FVIII tahunan dari tahun 1 hingga tahun 2 berbanding dengan garis dasar. Nilai asas adalah daripada tempoh pengumpulan data prospektif 6 bulan dalam kajian bukan intervensi BMN 270-902.