Hubungan Antara FVIII yang Dihasilkan Transgen dan Kadar Pendarahan 2 Tahun Selepas Pemindahan Gen Dengan Valoctocogene Roxaparvovec: Keputusan Daripada Gener8-1
Sorotan Daripada Kongres ke-30 ISTH

Hubungan Antara FVIII yang Dihasilkan Transgen dan Kadar Pendarahan 2 Tahun Selepas Pemindahan Gen Dengan Valoctocogene Roxaparvovec: Keputusan Daripada Gener8-1

Disampaikan oleh: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Fakulti Sains Kesihatan-Universiti Witwatersrand dan Perkhidmatan Makmal Kesihatan Kebangsaan, Johannesburg, Afrika Selatan

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Paip19

1Universiti Witwatersrand, Perkhidmatan Makmal Kesihatan Kebangsaan dan Pusat Penjagaan Komprehensif Hemofilia, Hospital Akademik Charlotte Maxeke Johannesburg, Johannesburg, Gauteng, Afrika Selatan
2APHM, Jabatan Onkologi Hematologi Pediatrik, Hospital Kanak-kanak La Timone & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur, Perancis
3Bahagian Hematologi, Jabatan Perubatan Dalaman, Hospital Universiti Nasional Taiwan, Taipei, Keelung, Taiwan (Republik China)
4Bahagian Hematologi, Onkologi, dan Pemindahan Sumsum Tulang Hospital Kanak-kanak Seluruh Negara dan Kolej Perubatan Universiti Ohio State, Columbus, Ohio, Amerika Syarikat
5Bahagian Hematologi/Onkologi, Jabatan Perubatan, Universiti California San Diego, San Diego, California, Amerika Syarikat
6Sekolah Perubatan Universiti Indiana, Pusat Penyelidikan Pediatrik IUPUI-Wells, dan Institut Imunologi dan Terapi Eksperimen Hirszfeld, Indianapolis, Indiana, Amerika Syarikat
7Pusat perubatan Sheba& Universiti Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
8Pusat Hematologi, Imperial College London, London, England, United Kingdom
9Universiti California San Francisco, San Francisco, California, Amerika Syarikat
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, England, United Kingdom
11Pusat Haemophilia Queensland, Brisbane dan Hospital Wanita Diraja, dan Universiti Queensland, Brisbane, Queensland, Australia
12Institut Perubatan Hematologi Eksperimen dan Transfusi dan Pusat Penyakit Jarang, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Jerman
13Hemocentro UNICAMP, Jabatan Perubatan Dalaman, Pusat Pengajian Sains Perubatan, Universiti Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brazil
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemofilia dan Pusat Trombosis dan Fondazione Luigi Villa, dan Jabatan Patofisiologi dan Transplantasi, Università degli Studi di Milano, Milan, Lombardia, Itali
15Pusat Rawatan Hemofilia Ortopedik, Los Angeles, California, Amerika Syarikat
16Pusat Pendarahan dan Gangguan Pembekuan, Universiti Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Amerika Syarikat
17Amanah Yayasan Perkhidmatan Kesihatan Nasional Hospital Universiti Oxford, Universiti Oxford dan Pusat Penyelidikan Bioperubatan Institut Penyelidikan Kesihatan Oxford, Oxford, England, United Kingdom
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, Amerika Syarikat

19Jabatan Pediatrik dan Patologi, Universiti Michigan, Ann Arbor, Michigan, Amerika Syarikat

Titik Data Utama

Ringkasan Keselamatan Valoctocogene Roxaparvovec untuk Tahun 2
Kadar Pendarahan Terawat Tahunan/Penggunaan FVIII

Keputusan daripada kajian fasa 3 GENEr8-1 pada pesakit hemofilia A yang dirawat dengan valoctocogene roxaparvovec menunjukkan pengurangan yang konsisten dalam pendarahan yang dirawat/tahun dan penggunaan FVIII tahunan dari tahun 1 hingga tahun 2 berbanding dengan garis dasar. Nilai asas adalah daripada tempoh pengumpulan data prospektif 6 bulan dalam kajian bukan intervensi BMN 270-902.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan daripada Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dan uniQure, Inc.

SSL penting