Promoter Stabilin-2 Memodulasi Tindak Balas Imun terhadap FVIII Selepas Penghantaran Vektor Lentiviral dalam Tikus Hemofilik
Sorotan Daripada Mesyuarat Tahunan ASGCT ke-25

Promoter Stabilin-2 Memodulasi Tindak Balas Imun terhadap FVIII Selepas Penghantaran Vektor Lentiviral dalam Tikus Hemofilik

Disampaikan oleh: Antonia Follenzi, MD, PhD, Universiti Piemonte Orientale, Novara, Itali

Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1

1Jabatan Sains Kesihatan, Universiti Piemonte Orientale, Novara, Itali
2Jabatan Sains Kesihatan, Sekolah Perubatan Mount Sinai, New York, New York

Titik Data Utama

Stablin-2 (STAB2) Mengarah Ungkapan dalam LSEC

STAB2 ialah reseptor scavenger yang terlibat dalam pembersihan hyaluronan dan kompleks vWF-FVIII. Reseptor terutamanya dinyatakan dalam hati oleh sel endothelial sinusoidal hati (LSECs). Penganjur STAB2 digunakan untuk mengarahkan ekspresi GFP dalam LSEC semasa penghantaran lentiviral (LV). Suntikan vektor LV.STAB2-GFP/FVIII ke dalam tikus BALB/c imun-reaktif menunjukkan penyasaran endothelial dan penyelenggaraan jangka panjang ekspresi transgen berbanding dengan penggunaan PGK, penganjur di mana-mana yang ekspresinya telah dibersihkan dalam masa 2 minggu dalam suntikan. tikus.

Promoter STAB2 Mengarahkan Ekspresi LV.pSTAB2.FVIII dalam Tikus Hemofilia A

Aktiviti promoter STAB2 dinilai lebih lanjut dalam vivo dengan menyuntik LV yang membawa transgen FVIII dalam beberapa strain tikus hemofilik diikuti dengan penilaian aktiviti FVIII dan meneutralkan pembentukan antibodi. Seperti yang ditunjukkan di sini, penghantaran LV transgene FVIII, didorong oleh penganjur STAB2, membawa kepada ekspresi FVIII terutamanya dalam LSEC (panel kiri) tanpa meneutralkan antibodi (panel kanan) sehingga satu tahun.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan daripada Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dan uniQure, Inc.

SSL penting