Kajian Terapi Gen Pertama pada Manusia Teknologi Vektor Capsid AAVhu37 dalam Hemofilia yang teruk A: Keselamatan dan Hasil Aktiviti FVIII
Sorotan dari Mesyuarat Tahunan ASGCT ke-23

Kajian Terapi Gen Pertama pada Manusia Teknologi Vektor Capsid AAVhu37 dalam Hemofilia yang teruk A: Keselamatan dan Hasil Aktiviti FVIII

Paip Steven1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Menentukan5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Universiti Michigan, Ann Arbor, MI

2Jurusan Universiti Hematologi, Manchester Royal Infirmary, Manchester, United Kingdom

3Jabatan Perubatan, Universiti Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Hospital Khas Nasional untuk Rawatan Aktif Penyakit Haematologik, Sofia, Bulgaria

5Bayer, Basel, Switzerland

Titik Data Utama

Kriteria inklusi dan rejimen dos yang meningkat untuk kajian keselamatan terbuka dan penentuan dos fasa 1/2 untuk vektor kapsid AAVhu37 pada hemofila yang teruk A. Dua pesakit telah mendaftar dalam kohort 1, 2, dan 3. Hasil untuk 2 kohort pertama telah disediakan untuk persembahan ini. (PTP, pesakit yang dirawat sebelumnya; ED, hari pendedahan; GC, salinan gen)

Hasil aktiviti FVIII untuk 2 pesakit dalam kohort 1 menunjukkan ekspresi berterusan FVIII pada kedua pesakit selama> 12 bulan. Pada dos terendah ini, 1 pesakit (panel kanan) mencapai tahap FVIII yang bermakna secara klinikal sehingga menyebabkan penurunan jumlah pendarahan selama 12 bulan dari 99 hingga 4.

Hasil aktiviti FVIII untuk 2 pesakit dalam kohort 2 telah menunjukkan ekspresi berterusan FVIII selama> 6 bulan. Pada dos yang lebih tinggi seterusnya, kedua-dua pesakit mencapai tahap FVIII yang bermakna secara klinikal; 1 pesakit (panel kanan) mengalami pendarahan dan rawatan selama 7 bulan.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif