David Lillicrap, MD, FRCPC
Sorotan dari Kongres ISTH 2021

Penyiasatan Hasil Awal Mengikuti Terapi Gen Viral yang berkaitan dengan Adeno dalam Model Hemofilia Canine

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillicrap1

1Jabatan Patologi dan Perubatan Molekul, Universiti Queen, Kingston, Kanada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Amerika Syarikat

3Sains Kesihatan Kingston, Kingston, Kanada

4Perkhidmatan Penjagaan Haiwan, Universiti Queen, Kingston, Kanada

Titik Data Utama

Titik Data

Model anjing hemofilia digunakan untuk menilai perubahan yang mempengaruhi hati dan faktor yang mempengaruhi ekspresi FVIII berikutan terapi gen AAV. Lima anjing jantan dirawat dengan infus tunggal AAV5-HLP-cFVIII pada dos genom vektor 6.8e13-2e14 / kg. Ekspresi FVIII dilihat untuk 2 anjing yang dirawat dengan konstruk yang dioptimumkan kodon (JA2013 dan K2015), yang bertahan pada enam bulan (co-cFVIII-SQ = 6.8% dan co-cFVIII-V3 = 4.3%) dengan normalisasi keseluruhan masa pembekuan darah (WBCT).

Titik Data 2
Seperti yang dilihat dalam grafik ini, anjing yang dirawat dengan co-cFVIII-V3 (K2015) mengembangkan dua episod transaminitis, peningkatan post-biopsi ringan pada hari ke-84, dan ketinggian kedua yang lebih besar pada hari ke-116, tepat sebelum biopsi kedua. Pencitraan ultrabunyi dan biopsi hati yang digunakan untuk menyiasat episod ini tidak menunjukkan histopatologi hati yang signifikan.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif