Penghantaran LNP mRNA CRISPR/Cas9 untuk Membaiki Pemadaman Kecil dalam Gen FVIII dalam Tikus Hemofilia A
Sorotan Daripada Mesyuarat Tahunan ASGCT ke-25

Penghantaran LNP mRNA CRISPR/Cas9 untuk Membaiki Pemadaman Kecil dalam Gen FVIII dalam Tikus Hemofilia A

Disampaikan oleh: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Kekebalan & Imunoterapi, Seattle Children's Seattle, Washington, Amerika Syarikat

Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2

1Institut Penyelidikan Kanak-kanak Seattle, Seattle, Washington

2Jabatan Pediatrik, Universiti Washington, Seattle, Washington

Titik Data Utama

LNP mRNA Mensasarkan Kedua-dua Hepatosit dan Sel Sinusoid Endothelial Hati (LSECs)

Pelbagai rumusan luciferase mRNA (Luc) yang terkandung dalam nanopartikel lipid berasaskan MC3 (LNPs) telah disuntik secara intravena ke dalam tikus. Ekspresi Luciferase dikesan terutamanya dalam hati, dengan ekspresi terkuat ditunjukkan oleh formulasi LNP 5. Pewarnaan imunostaining hati menunjukkan bahawa LNP berlabel Dil boleh berjaya memindahkan kedua-dua hepatosit dan sel endothelial dalam vivo.

LNP Cas9 dan sgRNA Mendayakan Tikus HemA NSG Mendapatkan Semula Aktiviti FVIII Plasma Endogen

MRNA Cas9 terkapsul dan RNA panduan tunggal (sgRNA) LNP dihantar ke tikus immunodeficient hemofilia A (NSG HA) secara intravena. Ekspresi stabil FVIII endogen sehingga 4 minggu telah disahkan oleh ujian aPTT dan FVIII mutan yang diedit telah disahkan oleh penjujukan DNA dan alat analisis CRISPR dalam talian, masing-masing.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan daripada Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dan uniQure, Inc.

SSL penting