Taklimat Persidangan ISTH

Fasa I / II Percubaan SPK-8011: Ekspresi FVIII yang Stabil dan Tahan Lama selama> 2 Tahun Dengan Peningkatan ABR yang Penting dalam Kohort Dosis Awal Mengikuti Pemindahan Gen FVIII yang Dipediaskan oleh AAV untuk Hemofilia A

Fasa I / II Percubaan SPK-8011: Ekspresi FVIII yang Stabil dan Tahan Lama selama> 2 Tahun Dengan Peningkatan ABR yang Penting dalam Kohort Dosis Awal Mengikuti Pemindahan Gen FVIII yang Dipediaskan oleh AAV untuk Hemofilia A

Lindsey A. George, MD

WATCH
Kajian Susulan Empat Tahun Pertama Manusia pada Keberkesanan dan Keselamatan Terapi Tahan Lama: Terapi Gen AAV Dengan Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia A yang teruk

Hasil Genom Vektor Jangka Panjang dan Kekebalan dari Pemindahan Gen AAV FVIII dalam Model Anjing Hemofilia

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH
Terapi Gen Novel Adeno Associated Virus (AAV) (FLT180a) Mencapai Tahap Aktiviti FIX Normal pada Pesakit Hemofilia B (HB) yang teruk (Kajian B-AMAZE)

Terapi Gen Novel Adeno Associated Virus (AAV) (FLT180a) Mencapai Tahap Aktiviti FIX Normal pada Pesakit Hemofilia B (HB) yang teruk (Kajian B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH
Kekerapan, Lokasi dan Sifat Penyisipan Vektor AAV Selepas Susulan Penyebaran Transgene FVIII dalam Model Hemofilia A Anjing

Kekerapan, Lokasi dan Sifat Penyisipan Vektor AAV Selepas Susulan Penyebaran Transgene FVIII dalam Model Hemofilia A Anjing

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH

Taklimat Persidangan WFH

Kemajuan Terkini dalam Pengembangan AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) untuk Orang Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana

Kemajuan Terkini dalam Pengembangan AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) untuk Orang Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Kajian Susulan Empat Tahun Pertama Manusia pada Keberkesanan dan Keselamatan Terapi Tahan Lama: Terapi Gen AAV Dengan Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia A yang teruk

Kajian Susulan Empat Tahun Pertama Manusia pada Keberkesanan dan Keselamatan Terapi Tahan Lama: Terapi Gen AAV Dengan Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia A yang teruk

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

Taklimat Persidangan ASGCT

Kajian Terapi Gen Pertama pada Manusia Teknologi Vektor Capsid AAVhu37 dalam Hemofilia yang teruk A: Keselamatan dan Hasil Aktiviti FVIII

Kajian Terapi Gen Pertama pada Manusia Teknologi Vektor Capsid AAVhu37 dalam Hemofilia yang teruk A: Keselamatan dan Hasil Aktiviti FVIII

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Menggunakan Apheresis untuk Menghilangkan Antibodi AAV yang Meneutralkan pada Pesakit Sebelumnya Dikecualikan dari Terapi Gen

Menggunakan Apheresis untuk Menghilangkan Antibodi AAV yang Meneutralkan pada Pesakit Sebelumnya Dikecualikan dari Terapi Gen
 

Glen F. Pierce, MD, PhD

WATCH
Pembangunan Calon Klinik Vektor AAV3 untuk Terapi Gen Hemofilia B

Pembangunan Calon Klinik Vektor AAV3 untuk Terapi Gen Hemofilia B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
Analisis Integrasi AAV Setelah Tindak Balas Jangka Panjang dalam Hemofilia Seekor Anjing Mendapatkan Akibat Genetik Pembetulan Gen yang Dipediasi oleh AAV

Analisis Integrasi AAV Setelah Tindak Balas Jangka Panjang dalam Hemofilia Seekor Anjing Mendapatkan Akibat Genetik Pembetulan Gen yang Dipediasi oleh AAV

Glen F. Pierce, MD, PhD

WATCH

Liputan Persidangan dari Orlando

Liputan Persidangan dari Orlando, yang menampilkan wawancara pakar mengenai kemajuan terkini dalam Terapi Gene.

CREDIT CMAR EARN

Liputan Persidangan - Live from Orlando 2019

Kemaskini Terbaru mengenai Ujian Klinikal Terapi Gene di Hemophilia B
Data Keselamatan dan Keberkesanan jangka panjang dari Ujian Terapi Gene di Hemophilia Memberi Optimisme
Ekspresi jangka panjang AAV yang dimediasi oleh FVIII Transfer dan Vector Integration Events di Hemophilia
Pendekatan Novel untuk Terapi Gen Hemofilia dalam Pembangunan Preclinikal
Antibodi yang sedia ada kepada AAV dan Konsekuensi untuk Terapi Gen Hemophilia
Masa Depan Terapi Gen Hemophilia
Bersedia untuk Kelulusan Terapi Gen untuk Hemophilia