Kemajuan dalam Terapi Gen untuk Hemofilia

Pertimbangan Utama:
Kemajuan dalam Terapi Gen untuk Hemofilia

Dirakam Secara Langsung sebagai Simposium Satelit Jumaat sebelum Mesyuarat dan Pameran Tahunan ASH ke-62

Adeno- Vektor Viral Bersekutu (AAV)

Lindsey George, MD

Kaset Ekspresi AAV

Lindsey George, MD

Pemindahan Gen AAV untuk Hemofilia

Lindsey George, MD

Keselamatan Jangka Pendek

Lindsey George, MD

Ketahanan Ekspresi

Lindsey George, MD

Pengoptimuman Transgene

Barbara A. Konkle, MD

FIX Variasi Padua

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Percubaan Terapi Gen AAV Hemofilia B Semasa

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Data BMN 270- 4 Tahun

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Percubaan Terapi Hemofilia A Gen

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Percubaan Giroctocogene Fitelparvovec Phase 1/2

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Percubaan Fasa 8011/1 SPK2 AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Percubaan Fasa 2599023/1 BAY 2

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Laluan AAV Menuju Ekspresi FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Biopsi Langsung Dari AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Kajian Canine mengenai Pemindahan Gen Medium AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Perbincangan Panel: Mengemukakan Pilihan Terapi Gen kepada Pesakit

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Terapi gen sangat menjanjikan bagi individu dengan pelbagai keadaan, termasuk jenis barah, AIDS, diabetes, penyakit jantung, dan hemofilia. Pendekatan inovatif untuk rawatan ini mengubah gen di dalam sel tubuh untuk menghentikan penyakit ini. 

Terapi gen cuba mengganti atau memperbaiki gen yang bermutasi dan menjadikan sel-sel yang berpenyakit lebih jelas pada sistem imun. Hemofilia A dan B diwarisi sebagai sebahagian daripada corak resesif yang berkaitan dengan X. Genetik hemofilia melibatkan gen yang terdapat dalam kromosom X, dan hanya memerlukan satu gen yang rosak untuk menyebabkan gangguan pendarahan ini. 

Terapi sel dan gen masih dalam kajian, tetapi hasilnya menjanjikan. Ujian klinikal telah menunjukkan kejayaan, dan Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) telah meluluskan satu jenis terapi sel. Dalam kami Pertimbangan Utama: Kemajuan Terapi Gen untuk Hemofilia diketuai oleh Glenn F. Pierce, kami membincangkan gambaran keseluruhan penyakit ini, keadaan terapi gen semasa, dan banyak lagi.