Pemilihan Dos dan Reka Bentuk Kajian untuk B-LIEVE, A Fasa 1/2 Pengesahan Dos Percubaan Klinikal Terapi Gen FLT180A untuk Pesakit Hemofilia B
Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-15 EAHAD

Pemilihan Dos dan Reka Bentuk Kajian untuk B-LIEVE, A Fasa 1/2 Pengesahan Dos Percubaan Klinikal Terapi Gen FLT180A untuk Pesakit Hemofilia B

G.Young1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Long4

1Hospital Kanak-Kanak Los Angeles, Universiti California Selatan Sekolah Perubatan Keck, Los Angeles, California, Amerika Syarikat;2 Pusat Haemofilia dan Trombosis Katharine Dormandy, Hospital Bebas Diraja;3 Kolej Universiti London, United Kingdom;4 Talian Bebas, Stevenage, United Kingdom

Titik Data Utama

Tindak balas Dos B-AMAZE

Kajian B-LIEVE ialah kajian fasa 1/2 bagi FLT180a yang dihasilkan secara komersial yang direka untuk mengesahkan dos sasaran untuk kajian fasa 3. Dos permulaan untuk B-LIEVE adalah berdasarkan keputusan daripada percubaan B-AMAZE, yang menunjukkan bahawa tahap FIX pada Hari 21 selepas infusi adalah sangat meramalkan tahap FIX pada Hari 182 (minggu 26). Seorang Emaks model tindak balas dos menunjukkan bahawa dos 7.7 x 1011 vg/kg harus menghasilkan purata tahap FIX sebanyak 67% daripada normal pada Hari 21 bersamaan dengan tahap purata FIX sebanyak 115% daripada normal pada Hari 182.

Pelan Dos untuk Reka Bentuk Kajian B-LIEVE

Reka bentuk kajian penyesuaian untuk B-LIEVE termasuk dos permulaan FLT180a sebanyak 7.7 x 1011 vg/kg dalam 3 peserta. Dos permulaan akan diselaraskan dalam kohort seterusnya bagi 3 peserta, setiap satu berdasarkan tahap FIX Hari 21 dalam kohort sebelumnya. Sehingga 9 peserta (3 kohort) akan didaftarkan dengan tempoh susulan 52 minggu untuk mengesahkan dos untuk kajian fasa 3.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan daripada Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dan uniQure, Inc.

SSL penting