Pembetulan Hemostatik Stabil dan Kualiti Hidup Berkaitan Hemofilia yang Diperbaiki: Analisis Akhir daripada Percubaan Fasa Utama 3 HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec
Sorotan Daripada Mesyuarat Tahunan ASGCT ke-25

Pembetulan Hemostatik Stabil dan Kualiti Hidup Berkaitan Hemofilia yang Diperbaiki: Analisis Akhir daripada Percubaan Fasa Utama 3 HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec

Disampaikan oleh: Steven W. Pipe, MD, Universiti Michigan, Ann Arbor, Michigan, Amerika Syarikat

Steven W. Paip1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Universiti Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Pusat Perubatan Universiti, Rotterdam, Belanda
3Universiti Kesihatan & Sains Oregon, Portland, OR
4Universiti Carolina Utara, Chapel Hill, NC
5Pusat Gangguan Pendarahan dan Pembekuan, Hospital Universiti Careggi, Florence, Itali
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Raja Prusia, PA
8Hospital Universiti Frankfurt, Frankfurt, Jerman

Titik Data Utama

Aktiviti FIX Berkekalan Sehingga 18 Bulan

Aktiviti FIX satu peringkat untuk pesakit sederhana teruk (N=10) dan teruk (N=44) yang diselitkan dengan etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) pada dos 2x1013 gc/kg dalam percubaan HOPE-B fasa 3. Analisis ini termasuk pesakit dengan dan tanpa antibodi peneutralan AAV5 (NAbs).

Aktiviti FIX yang serupa (%) untuk Subjek Dengan dan Tanpa NAbs Pra-sedia ada kepada AAV5

Aktiviti FIX satu keadaan pada peringkat awal dan pada 18 bulan selepas infusi untuk pesakit dengan dan tanpa AAV5 NAbs sedia ada. Dengan antibodi ditakrifkan sebagai mempunyai titer lebih besar daripada had pengesanan (LOD). Tanpa antibodi ditakrifkan sebagai mempunyai titer kurang daripada atau sama dengan LOD.

Profil Keselamatan yang Konsisten

Profil keselamatan untuk etranacogene dezaparvovec pada 18 bulan adalah konsisten dengan data yang dibentangkan sebelum ini. Kejadian buruk berkaitan rawatan (TRAE) yang paling kerap berlaku di lebih daripada 10% pesakit ialah peningkatan ALT (17%), sakit kepala (15%), penyakit seperti influenza (13%), dan tindak balas berkaitan infusi (13%). ).

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan daripada Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dan uniQure, Inc.

SSL penting