Pemantauan Tapak Integrasi Vektor dalam Pendekatan Terapi Gen In Vivo oleh Penjujukan Tapak Cecair-Biopsi-Integrasi
Sorotan Daripada Kongres Tahunan ESGCT ke-28

Pemantauan Tapak Integrasi Vektor dalam Pendekatan Terapi Gen In Vivo oleh Penjujukan Tapak Cecair-Biopsi-Integrasi

D Cesana1, A Calabria1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, A Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, A Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, Seorang Fischer2, M Cavazzana2, E Enam2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1San Raffaele Telethon Insitute untuk Terapi Gen (HSR-TIGET)

2Makmal Limfohematopoiesis Manusia, INSERM, Perancis

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Perancis

4Hospital Kanak-kanak Dr. von Hauner, LMU, Jerman

5Jabatan Mikrobiologi, UPenn, Amerika Syarikat

Titik Data Utama

Pengambilan IS Daripada DNA Tanpa Sel Dimurnikan Daripada Cecair Badan

DNA bebas sel (cfDNA) dilepaskan ke dalam darah daripada sel organ pepejal yang sihat, meradang atau berpenyakit (seperti hati atau timus) yang menjalani apoptosis atau nekrosis. Perubahan genetik dalam cfDNA yang telah disucikan, termasuk tapak integrasi vektor-genomik (IS) daripada sel transduksi, boleh dikesan oleh penjujukan tapak integrasi biopsi cecair (LiBIS-seq).

Pencirian Profil Integrasi Lentivirus (LV) dalam Anjing Hemofilik

Tiga anjing hemofilik dewasa (O21, M57, dan O59) menerima suntikan tunggal LV yang menyatakan versi pembekuan taring FIX yang berbeza. Bagi setiap anjing, cfDNA telah disucikan daripada serum darah yang dituai pada 7-8 titik masa berbeza bermula dari 30 hingga 532 hari selepas suntikan. Graf ini menunjukkan anggaran saiz populasi klon sel bertanda yang menyumbang kepada IS dikongsi dari semasa ke semasa dalam anjing M57 dan O59.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan daripada Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dan uniQure, Inc.

SSL penting