Ujian Hemophilia dalam Abad Dua Puluh Pertama: Menentukan Pesakit Hasil Penting

Ujian Hemophilia dalam Abad Dua Puluh Pertama: Menentukan Pesakit Hasil Penting

Penyelidikan dan Amalan dalam Trombosis dan Haemostasis (Spring 2019) Vol. 379, No. 20, P. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Lima dekad yang lalu telah ditandai oleh kemajuan yang ketara dalam penjagaan hemofilia, yang telah diperluas untuk merangkumi terapi penggantian dan kehadiran terapi gen. Namun, pendahuluan ini menjamin mengambil langkah baru pada langkah-langkah hasil yang digunakan untuk menilai terapi penggantian faktor dalam kajian klinikal, iaitu tahap aktiviti faktor dan kadar pendarahan tahunan. Titik akhir ini perlu dipertimbangkan bukan sahaja dalam konteks strategi rawatan hemofilia baru tetapi juga dari sudut penekanan baru terhadap perspektif pesakit yang berkaitan dengan kelangsungan hidup, status fungsian, dan kualiti hidup. Memilih dan mengukur hasil penting pesakit, yang sering dilaporkan pesakit, menjadi langkah penting dalam proses percubaan klinikal. Masyarakat penyelidikan mengiktiraf bahawa pesakit melihat isu-isu melalui lensa yang berbeza daripada doktor, pengeluar, dan pihak berkepentingan lain; ia memberi nilai pada pandangan mereka terhadap reka bentuk penyelidikan serta penyertaan sebenar mereka. Apa yang penting kepada pesakit adalah hasil yang merangkumi seluruh kitaran penjagaan: kelangsungan hidup, status berfungsi, dan kualiti hidup.

Pautan web