Menyasarkan Sinusoial Endothelium
Sorotan Daripada Bengkel NHF ke-16 tentang Teknologi Novel dan Pemindahan Gen untuk Hemofilia

Menyasarkan Sinusoial Endothelium

Antonia Follenzi, MD, PhD
Universiti Piemonte Orientale
Novara, Itali

Titik Data Utama

Promoter pF8 Mendorong Ekspresi GFP dalam LSEC

Penganjur FVIII semulajadi, pF8, memacu ekspresi GFP dalam sel endothelial sinusoidal hati (LSEC). Analisis imunofluoresensi hati tikus C57BL/6 hemofilia A (HA), 1 dan 6 bulan selepas suntikan vektor lentiviral LV.pF8.GFP. (DAPI, 4', 6-diamidino-2-phenylindole; GFP, protein pendarfluor hijau; Lyve-1, reseptor endothelial saluran limfa 1, penanda untuk LSEC)

LV-pF8-FVIII Tahap FVIII yang diperbetulkan dalam B6/129-HA Tikus adalah Bergantung kepada Treg

Untuk meringkaskan siri kajian ini, imunosupresi dengan pengurangan minimum dalam sel Treg adalah optimum untuk memastikan toleransi imun pengantara hati terhadap ekspresi transgen FIX. Dalam NHP, prarawatan dengan MMF dan rapamycin, diikuti dengan pentadbiran tertangguh rATG dapat memberikan toleransi imun yang berterusan manakala rATG atau daclizumab yang diberikan pada masa infusi vektor tidak.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan daripada Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dan uniQure, Inc.

SSL penting