Menjelaskan Mekanisme di Sebalik Percanggahan Ujian Faktor VIII yang Diperolehi AAV
Sorotan Daripada Kongres ke-30 ISTH

Menjelaskan Mekanisme di Sebalik Percanggahan Ujian Faktor VIII yang Diperolehi AAV

Disampaikan oleh: Anna Sternberg, PhD, Hospital Kanak-Kanak Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Amerika Syarikat

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1Hospital Kanak-kanak Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Amerika Syarikat

Titik Data Utama

Ujian Pembekuan 2 Peringkat

Dua eksperimen mencadangkan bahawa percanggahan ujian FVIII adalah bebas daripada vWF. Keputusan ujian pembekuan 2 peringkat di sebelah kiri menunjukkan peningkatan aktiviti FVIII yang diperolehi transgen (AAV-FVIII) berbanding FVIII rekombinan jenis liar (rFVIII-WT) serta FVIII rekombinan dengan pertalian menurun untuk vWF (rFVIII-E1682K ). Graf di sebelah kanan menunjukkan persamaan dalam nisbah ujian 1 peringkat (OSA)/ujian kromogenik (CSA) selepas penyerapan AAV8-hFVIII ke dalam tikus yang kekurangan dalam kedua-dua FVIII dan vWF apabila OSA dilakukan dengan kehadiran atau ketiadaan vWF. .

Perbandingan Aktiviti AAV-FVIIIa

Perbandingan aktiviti AAV-FVIIIa dengan rekombinan WT-FVIIIa dan varian FVIII rekombinan dengan kestabilan A2 yang dipertingkatkan (rFVIIIa-E1984V dan rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa dan rFVIIIa-WT mempunyai aktiviti yang sama berbanding dengan peningkatan aktiviti dalam varian rekombinan dengan peningkatan pertalian A2. Keputusan ini menunjukkan bahawa perbezaan dalam penceraian subunit FVIII A2 tidak mungkin mengambil kira percanggahan ujian faktor OSA/CSA.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan daripada Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dan uniQure, Inc.

SSL penting