Menggunakan Pendaftaran Terapi Gen Persekutuan Hemofilia Dunia untuk Susulan Jangka Panjang Pesakit Hemofilia yang Dirawat dengan Terapi Gen
Sorotan Daripada Kongres Dunia WFH 2022

Menggunakan Pendaftaran Terapi Gen Persekutuan Hemofilia Dunia untuk Susulan Jangka Panjang Pesakit Hemofilia yang Dirawat dengan Terapi Gen

Disampaikan oleh: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, Amerika Syarikat

Barbara A. Konkle1, Donna Coffin2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Universiti Washington, Seattle, Amerika Syarikat
2Persekutuan Hemofilia Sedunia, Montreal, Kanada
3Persatuan Antarabangsa mengenai Trombosis dan Haemostasis, Carrboro, Amerika Syarikat
4Hospital Kanak-kanak Philadelphia, Philadelphia, Amerika Syarikat
5Kaedah, Bukti dan Kesan Penyelidikan Jabatan Kesihatan, Universiti McMaster, Hamilton, Kanada
6Klinik Perubatan 2/Institut Transfusione Medicine University Hospital Frankfurt, Jerman
7Konsortium Haemophilia Eropah, Belgium
8Università degli Studi di Milano, Itali
9Jabatan Pediatrik dan Patologi, University of Michigan, Ann Arbor, Amerika Syarikat
10Rangkaian Trombosis dan Hemostasis Amerika, Rochester, Amerika Syarikat
11Institutefor Policy Advancement Ltd., dan Kaedah, Bukti dan Kesan Penyelidikan Jabatan Kesihatan, Universiti McMaster, Washington, Daerah Columbia
12Yayasan Hemofilia Kebangsaan, New York, Amerika Syarikat
13Universiti Witwatersrand, Afrika Selatan

Titik Data Utama

Pelaksanaan WFH GTR

Pendaftaran terapi gen (GTR) WFH ialah daftar prospektif, pemerhatian dan membujur dengan matlamat keseluruhan untuk mengumpul data untuk semua pesakit yang menerima terapi gen untuk hemofilia, kedua-dua dalam ujian klinikal dan dalam fasa pasca pemasaran jika dan apabila diluluskan. Ini adalah objektif utama dan sekunder pendaftaran.

Objektif WFH GTR

Untuk melaksanakan GTR, WFH sedang menghubungi pusat rawatan hemofilia individu (HTC), bermula dengan mereka yang terlibat dalam ujian klinikal terapi gen hemofilia. Pendaftaran hemofilia kebangsaan juga akan diminta untuk menyumbang. WFH juga bekerjasama dengan industri untuk membangunkan proses untuk mendapatkan data daripada ujian klinikal yang telah selesai.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan daripada Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dan uniQure, Inc.

SSL penting