Apakah Matlamat Terapi Gen untuk Pesakit Hemofilia?

Apakah Matlamat Terapi Gen untuk Pesakit Hemofilia?

Terapi gen sangat menjanjikan bagi individu dengan pelbagai jenis penyakit, termasuk jenis barah, AIDS, diabetes, penyakit jantung, dan hemofilia. Pendekatan inovatif untuk rawatan ini mengubah gen di dalam sel tubuh untuk menghentikan penyakit ini. Terapi gen cuba mengganti atau memperbaiki gen yang bermutasi dan menjadikan sel-sel yang berpenyakit lebih jelas pada sistem imun. Hemofilia A dan B diwarisi sebagai sebahagian daripada corak resesif yang berkaitan dengan X. Genetik hemofilia melibatkan gen yang terdapat dalam kromosom X, dan hanya memerlukan satu gen yang rosak untuk menyebabkan gangguan pendarahan ini. Terapi sel dan gen masih dalam kajian, tetapi hasilnya menjanjikan. Ujian klinikal telah menunjukkan kejayaan, dan Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) telah meluluskan satu jenis terapi sel. Dalam "Pertimbangan Utama: Kemajuan Terapi Gen untuk Hemofilia," yang diketuai oleh Glenn F. Pierce, kami membincangkan gambaran keseluruhan penyakit ini, keadaan terapi gen semasa, dan banyak lagi.

Apakah Terapi Gen untuk Hemofilia?

Hemofilia mempunyai gen yang cacat, dan gen itu menyebabkan mereka kekurangan protein yang tepat yang diperlukan untuk darah membeku. Protein yang hilang adalah yang menentukan jenis hemofilia. Mereka yang mempunyai hemofilia A kekurangan faktor VIII, dan mereka yang menderita hemofilia B, faktor IX.

Selama beberapa dekad, rawatan untuk kedua-dua bentuk hemofilia ini melibatkan pengambilan salinan protein yang diperlukan, faktor VIII atau faktor IV, dan memasukkan pesakit dengannya. Terapi penggantian ini adalah asas untuk rawatan hemofilia, tetapi memerlukan rawatan jangka panjang. Terapi penggantian gen tidak hanya menyediakan protein yang hilang untuk membeku darah. Tujuannya adalah untuk menggantikan gen yang rosak. Ini adalah objektif yang bercita-cita tinggi, tetapi ia akan memperbaiki masalah pada dasarnya. Dengan memperbaiki kekurangan genetik yang berkaitan dengan hemofilia, rawatan itu membolehkan tubuh membuat proteinnya, jadi tidak perlu rawatan lebih lanjut.

Bagaimana Terapi Gen untuk Hemofilia Berfungsi

Terapi gen untuk hemofilia biasanya menggunakan virus yang diubahsuai, sehingga tidak menyebabkan penyakit. Virus yang diubah juga berfungsi sebagai vektor untuk memperkenalkan salinan gen yang diperlukan untuk faktor pembekuan. Virus berfungsi dengan baik sebagai vektor kerana mereka dapat memasuki sel dan menyampaikan bahan genetik. Pengubahsuaian virus bermaksud hanya menyediakan bahan genetik terapeutik. Vektor masuk ke sel hati pesakit, dan hati mencipta elemen berbeza yang diperlukan oleh darah, termasuk faktor pembekuan VIII dan IX. Setelah virus mendepositkan gen yang berfungsi ke dalam sel hati, terapi gen memberitahu gen untuk menghasilkan faktor pembekuan aktif darah.

Apakah Matlamat Terapi Gen untuk Hemofilia?

Terapi gen dapat menghasilkan penyelesaian jangka panjang bagi mereka yang berisiko mengalami episod pendarahan teruk dan menggantikan gen yang rosak dengan gen yang berfungsi.

Pendekatan rawatan satu dan yang dilakukan dapat bermakna bahawa pesakit hemofilia yang sekarang harus sering mengalami infus intravena untuk mendapatkan faktor pembekuan yang diperlukan mungkin dapat menjalani satu dos tunggal. Itu menjadikan terapi gen untuk hemofilia sebagai pilihan yang revolusioner dan mengubah hidup. Ini dapat memberi mereka kebebasan baru dan peluang untuk meningkatkan aktiviti mereka.

Persoalan yang masih ada mengenai pendekatan rawatan ini adalah mengenai ketahanan. Kedua-duanya kajian klinikal haiwan dan manusia telah menunjukkan bahawa rawatan itu berlangsung selama bertahun-tahun. Walau bagaimanapun, ini adalah konsep baru, jadi akan memerlukan masa untuk melihat apakah rawatan satu dos berlangsung.

Untuk mengetahui lebih lanjut mengenai terapi gen untuk hemofilia dan menerima berita terkini oleh melanggan kemas kini hari ini.