Mengatasi imuniti sedia ada anti-AAV untuk mencapai pemindahan gen yang selamat dan cekap dalam tetapan klinikal
Sorotan Daripada Kongres Tahunan ESGCT ke-28

Mengatasi Kekebalan Sedia Ada Anti-AAV untuk Mencapai Pemindahan Gen yang Selamat dan Cekap dalam Tetapan Klinikal.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Titik Data Utama

Mengatasi imuniti sedia ada anti-AAV untuk mencapai pemindahan gen yang selamat dan cekap dalam tetapan klinikal

(A) Keberkesanan ekspresi transgen menggunakan vektor AAV boleh dikurangkan disebabkan oleh imuniti semula jadi. (B) Dalam bukti kajian konsep yang melibatkan primat bukan manusia dengan antibodi anti-AAV, imlifidase endopeptidasi (IdeS) digunakan untuk menentukan sama ada degradasi IgG yang beredar boleh meningkatkan ekspresi hFIX yang dimediasi AAV.

Peningkatan Keberkesanan Terapi Gen dalam Primat Bukan Manusia Seropositif dengan IdeS

Dalam primat bukan manusia yang dirawat dengan AAV8 yang mengandungi FIX, ekspresi hFIX dalam plasma adalah jauh lebih tinggi dalam haiwan yang dirawat dengan IdeS berbanding dengan satu tanpa rawatan IdeS. Keputusan ini menunjukkan bahawa degradasi IgG sistemik mungkin membenarkan terapi gen dengan vektor AAV dalam pesakit sero-positif dengan hemofilia serta pentadbiran semula pada pesakit yang dirawat sebelum ini dengan ekspresi faktor yang berkurangan.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan daripada Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dan uniQure, Inc.

SSL penting