Steven W. Pipe, MD
Sorotan dari Kongres ISTH 2021

Laporan Kes Keselamatan Hati Dari Percubaan Terapi Gen Fasa 3 HOPE-B pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, Paip SW6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Jerman

2Pusat Hati Barts, Universiti Queen Mary London, London, United Kingdom

3Pusat Perubatan Universiti Amsterdam, Amsterdam, Belanda

4uniQure Inc, Lexington, Amerika Syarikat

5uniQure BV, Amsterdam, Belanda

6University of Michigan, Ann Arbor, Amerika Syarikat

Titik Data Utama

  • Lelaki berusia 69 tahun, putih bukan Hispanik dengan Hemofilia B yang teruk
  • 1980-Didiagnosis dengan HBV (+ ve untuk anti-HBs, dan antibodi anti-HBc dan anti-HBe)
  • 1983-Diagnosis dengan hepatitis bukan A / non-N
  • 2003-Disahkan positif untuk HCV apabila ujian tersedia
  • 2015-dinilai untuk terapi pembasmian HCV, genotip 1a, tidak ada fibrosis yang signifikan (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Dirawat dengan paritaprevir / ombitasvir / ritonavir, dasabuvir, dan ribavirin; mencapai tindak balas virologi yang berterusan
  • Sejarah sosial terkenal dengan merokok sebelumnya, pengambilan alkohol 0-2 unit / minggu
  • Sejarah keluarga terkenal dengan barah

Sejarah perubatan berkaitan hati pesakit hemofilia B dalam percubaan HOPE-B yang mengalami karsinoma hepatoselular semasa mengambil bahagian dalam kajian ini. Sejarah perubatannya mengandungi beberapa faktor risiko untuk terkena HCC, termasuk hepatitis B dan C, usia lanjut, dan pengambilan alkohol.

Ringkasan Analisis Molekul HCC
Pada 1 tahun selepas infus, ultrasound per protokol mendedahkan lesi hati subkapsular. Jadual ini merangkum analisis laman integrasi molekul berikutnya dan penjujukan genom keseluruhan yang dilakukan pada tisu tumor yang dilindungi, termasuk penemuan yang dijangkakan sekiranya HCC bergantung pada (lajur 1) atau tidak bergantung pada (lajur 2) penyatuan AAV. Penemuan sebenar analisis ditunjukkan dalam lajur 3.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan daripada Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dan uniQure, Inc.

SSL penting