Kesan Pemindahan Gen Valoctocogene Roxaparvovec untuk Haemofilia A Teruk terhadap Kualiti Hidup Berkaitan Kesihatan
Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-15 EAHAD

Kesan Pemindahan Gen Valoctocogene Roxaparvovec untuk Haemofilia A Teruk terhadap Kualiti Hidup Berkaitan Kesihatan

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlink4; JDWang5; G.Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H. Tran9; TLKhoo10; E. Cockrell11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Persatuan Haemofilia Ireland;2Kolej Trinity, Dublin, Ireland;3 Pusat Penjagaan Komprehensif Hemofilia, Hospital Akademik Charlotte Maxeke Johannesburg, Universiti Witwatersrand dan NHLS, Johannesburg, Afrika Selatan;4 Jabatan Perubatan Vaskular dan Pusat Haemostasis dan Haemophilia, Hospital Universiti Leuven, Leuven, Belgium;5 Pusat Penyakit Jarang dan Hemofilia, Hospital Besar Veteran Taichung, Taichung, Taiwan, Wilayah China;6 Pusat Haemofilia Penjagaan Komprehensif West Midlands, Hospital Queen Elizabeth, Birmingham, United Kingdom;7 Jabatan Hematologi, Hospital Diraja Adelaide, Adelaide, Australia;8 Pusat Rawatan Hemofilia, Universiti California Davis, Sacramento, Amerika Syarikat;9 Unit Haemostasis & Trombosis, Pusat Rawatan Haemofilia, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Institut Hematologi, Hospital Putera Diraja Alfred, Camperdown, Australia;11 Onkologi Hematologi Pediatrik, Hospital Kanak-Kanak Saint Joseph, Tampa, Amerika Syarikat;12 Jabatan Hematologi, Hospital Fiona Stanley, Murdoch, Australia;13 AP-HM, Jabatan Onkologi Hematologi Pediatrik, Hospital Kanak-kanak La Timone, Universiti Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Perancis;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Sepanyol;15 Jabatan Hematologi, Hospital Universiti Southampton, Southampton, United Kingdom;16 Jabatan Perubatan, Universiti Washington di St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Amerika Syarikat;18 Universiti McMaster, Hamilton, Kanada;19 Pusat Rawatan Haemofilia Penjagaan Komprehensif, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Jerman;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Amerika Syarikat

Titik Data Utama

Jumlah Haemo-QOL-A dan Skor Domain

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, dan dP < 0.001. Boldface menunjukkan bahawa CFB mempunyai penerokaan P-nilai < 0.05. Haemo-QOL-A, Soal Selidik Kualiti Hidup khusus Haemophilia untuk Dewasa.

Keputusan analisis Haemo-QOL-A untuk percubaan GENER3-8 fasa 1 terapi gen valoctocogene roxaparvovec untuk hemofilia A. Domain dan jumlah markah ditunjukkan untuk garis dasar, minggu 26, dan minggu 52. Lorek merah jambu menunjukkan perubahan min daripada garis dasar (CFB) iaitu ≥ perbezaan penting secara klinikal (CID) untuk skor domain (6.0) dan jumlah skor (5.5).

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan daripada Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dan uniQure, Inc.

SSL penting