Keputusan daripada B-LIEVE, Kajian Pengesahan Dos Fasa 1/2 Terapi Gen FLT180a AAV dalam Pesakit Hemofilia B
Sorotan Daripada Kongres ke-30 ISTH

Keputusan daripada B-LIEVE, Kajian Pengesahan Dos Fasa 1/2 Terapi Gen FLT180a AAV dalam Pesakit Hemofilia B

Disampaikan oleh: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, California, Amerika Syarikat

G. Muda1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Hospital Kanak-kanak Los Angeles, Sekolah Perubatan Universiti California Selatan Keck, Los Angeles, CA, Amerika Syarikat, Los Angeles, California, Amerika Syarikat
2Royal Free Hospital, London, England, United Kingdom
3Talian bebas, Stevenage, England, United Kingdom

 

Titik Data Utama

FIX Tahap

FIX tahap untuk 3 pesakit pertama dengan hemofilia B yang didos dengan terapi gen FLT180a AAV dalam kajian fasa 1/2 B-LIEVE. Nilai FIX adalah daripada ujian satu peringkat di makmal pusat; garis putus-putus mendatar ialah had bawah ungkapan FIX biasa (50 IU/dL). Sehingga 23 Mei 2022, pemotongan data, tahap FIX ialah 93, 92, dan 80 pada hari kajian 77, 56, dan 36 untuk pesakit 1, 2 dan 3, masing-masing.

FIX dan Tahap ALT Bersamaan

Tahap FIX (merah) dan ALT (kuning) untuk 3 pesakit yang didos dengan FLT180a dalam kajian B-LIEVE. Tiga minggu selepas infusi FLT180a, pesakit memulakan kursus tirus kortikosteroid oral dan kursus pendek tacrolimus oral sebagai profilaksis untuk meminimumkan tindak balas imun yang berkaitan dengan vektor. Garis putus-putus menegak ialah infusi FIX eksogen profilaksis yang diterima pada hari selepas infusi FLT180a.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan daripada Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dan uniQure, Inc.

SSL penting