Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Sorotan dari Kongres ISTH 2021

Keberkesanan dan Keselamatan Pemindahan Gen Virus Valoctocogene Roxaparvovec Adeno untuk Hemofilia A yang teruk: Hasil Dari Percubaan Fasa 3 GENEr8-1

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Paip11, B. Madan12, Kunci NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Kumpulan Percubaan GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, Jabatan Perubatan Dalaman, Pusat Pengajian Sains Perubatan, University of Campinas, Campinas, Brazil

2Pusat Rawatan Komprehensif Hemofilia, Hospital Akademik Charlotte Maxeke Johannesburg, University of the Witwatersrand dan NHLS, Johannesburg, Afrika Selatan

3Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, United Kingdom

4Pusat Rawatan Hemofilia, University of California Davis, Sacramento, Amerika Syarikat

5University of California, San Francisco, Amerika Syarikat

6Pusat Hematologi, Imperial College London, London, United Kingdom

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, United Kingdom

8Pusat Rawatan Hemofilia Ortopedik, Los Angeles, Amerika Syarikat

9Pusat Penyakit Langka dan Hemofilia, Hospital Umum Veteran Taichung, Taichung, Taiwan, Wilayah China

10Jabatan Perubatan Vaskular dan Pusat Haemostasis dan Haemophilia, Hospital Universiti Leuven, Leuven, Belgium

11Jabatan Pediatrik dan Patologi, University of Michigan, Ann Arbor, Amerika Syarikat

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, United Kingdom

13Pusat Penyelidikan Darah UNC, University of North Carolina, Chapel Hill, Amerika Syarikat

14Perunding Bebas, La Jolla, Amerika Syarikat

15Persatuan Haemophilia Ireland, Dublin, Ireland

16Trinity College, Dublin, Ireland

17Jabatan Pediatrik, Sekolah Perubatan Universiti Indiana, Pusat Penyelidikan Pediatrik IUPUI-Wells, Indianapolis, Amerika Syarikat

18Makmal Glikobiologi, Institut Imunologi dan Terapi Eksperimen Hirszfeld, Wroclaw, Poland

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Amerika Syarikat

Titik Data Utama

Aktiviti FVIII Lebih 52 Minggu dalam populasi mITT

Aktiviti FVIII menggunakan ujian kromogenik untuk pesakit (N = 132) pada fasa 3 Percubaan GENEr8-1 yang dirawat dengan satu infus ramalan13 vg / kg). Pada minggu 49–52, perubahan min (95% CI) dari awal dalam aktiviti FVIII adalah 41.9 (34.1–49.7) IU / dL (P <0.001), dan perubahan median (Q1, Q3) dari garis dasar adalah 22.9 (10.9, 61.3 ) IU / dL.

ABR dan FVIII Infusions / Year
Kadar pendarahan tahunan (ABR, panel kiri) dan jumlah infusi FVIII / tahun (panel kanan) untuk populasi peralihan (n = 112) dalam percubaan GENEr8-1. Untuk ABR, perubahan min (95% CI) adalah penurunan 4.1 (-5.3 hingga -2.8) kejadian pendarahan yang dirawat / tahun, penurunan 83.8% dari awal. Perubahan rata-rata infus / tahun adalah 134 (-144 hingga -124), penurunan 98.6% dari awal. Pasca infus didefinisikan sebagai bermula selepas minggu ke-4.
Keselamatan
Kadar pendarahan tahunan (ABR, panel kiri) dan jumlah infusi FVIII / tahun (panel kanan) untuk populasi peralihan (n = 112) dalam percubaan GENEr8-1. Untuk ABR, perubahan min (95% CI) adalah penurunan 4.1 (-5.3 hingga -2.8) kejadian pendarahan yang dirawat / tahun, penurunan 83.8% dari awal. Perubahan rata-rata infus / tahun adalah 134 (-144 hingga -124), penurunan 98.6% dari awal. Pasca infus didefinisikan sebagai bermula selepas minggu ke-4.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif