Susulan Kajian Alta yang dikemas kini, Kajian Tahap 1/2 Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapi Gen pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia yang teruk

Susulan Kajian Alta yang dikemas kini, Kajian Tahap 1/2 Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapi Gen pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia yang teruk
Sorotan Dari Mesyuarat dan Pameran Tahunan ASH ke-62

Susulan Kajian Alta yang dikemas kini, Kajian Tahap 1/2 Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapi Gen pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia A yang teruk

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, PhD7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 dan Didier Rouy, MD, PhD11

1Universiti California, San Francisco, CA

2Universiti Washington, Seattle, WA

3University of Washington, Pusat Gangguan Pendarahan Washington, Seattle, WA

4UAMS di Arkansas Children Hospital, Little Rock, AR

5University of South Florida, Tampa, FL

6Universiti Perubatan Universiti Miami Miller, Miami, FL

7Universiti California Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Titik Data Utama

REKA BENTUK KAJIAN

Kajian fasa 1/2 untuk SB-525 adalah peningkatan dos, reka bentuk kohort 4 dos, dengan 2 peserta pada setiap dos yang lebih rendah dan 5 peserta pada dos tertinggi, 3 x 1013 vg / kg. Tempoh susulan berkisar antara 1 hingga 3 tahun selepas infus kecuali 1 peserta dalam kohort 3 (1 x 1013 vg / kg) yang menghentikan kajian sebelum waktunya (kehilangan tindakan susulan).

PENINGKATAN ALT DI COHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

Peningkatan ALT adalah kejadian buruk yang paling biasa, berlaku pada 5 daripada 11 peserta dan 4 daripada 5 peserta dengan dos tertinggi dalam kohort 4. 4 peserta ini diberi rawatan steroid selama 6 hingga 16 minggu. Peningkatan ALT kedua dilihat pada 3 daripada 4 peserta ini.

KEBERKESANAN COHORT 4

Aktiviti FVIII menggunakan ujian kromogenik untuk 5 peserta kohort 4, kohort dos tertinggi. Tindak lanjut selepas infus berkisar antara 52 hingga 82 minggu. Untuk minggu ke-9-52, aktiviti FVIII median adalah 56.9% dan min adalah 70.4% (seperti yang ditentukan untuk 4 daripada 5 peserta kohort 4 dengan penilaian pada 52 minggu).

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif