Pendaftaran Terapi Gen Dunia Hemofilia

Pendaftaran Terapi Gen Dunia Hemofilia
Sorotan Dari Mesyuarat dan Pameran Tahunan ASH ke-62

Pendaftaran Terapi Gen Dunia Hemofilia

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, PhD6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, PhD13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19, dan Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Persekutuan Hemofilia Dunia, Montreal, QC, Kanada

2University of Washington, Pusat Gangguan Pendarahan Washington, Seattle, WA

3Persekutuan Hemofilia Dunia, Montréal, QC, Kanada

4Persatuan Antarabangsa mengenai Trombosis dan Haemostasis, Inc, Carrboro

5Hospital Kanak-kanak Philadelphia, Philadelphia, PA

6Universiti McMaster, Ontario, Kanada

7Pusat Hemofilia, Hospital Universiti Frankfurt, Frankfurt, Jerman

8Persatuan Haemophilia Ireland, Dublin, Ireland

9Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Itali

10Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Itali

11Pediatrik dan Patologi, University of Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16Rangkaian Trombosis dan Hemostasis Amerika, Decatur, GA

17Yayasan Hemofilia Nasional (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Pusat Rawatan Komprehensif Haemophilia, Fakulti Sains Kesihatan, Universiti Witwatersrand dan NHLS, Johannesburg Utara, Afrika Selatan

20Persekutuan Hemofilia Dunia, La Jolla, CA

Titik Data Utama

REKA BENTUK KAJIAN FASA I / II

Berikutan petunjuk Agensi Ubat-ubatan Eropah (EMA) dan Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA), WFH GTR SC telah mengembangkan kumpulan data inti ini untuk dikumpulkan pada semua pesakit dengan hemofilia, yang menerima terapi gen. Pengumpulan data akan diminta setiap suku tahun semasa infus terapi pasca-gen tahun pertama dan setiap tahun selepas itu, sepanjang hayat pesakit. Jangkauan ke HTC bermula pada bulan Ogos 2020 dengan lawatan permulaan bermula pada Oktober 2020. Pendaftaran akan disiarkan secara langsung pada bulan Januari 2021.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif